2025年2月11日，欧盟委员会宣布已批准BridgeBio生物制药公司的Beyonttra(acoramidis)在欧盟上市，用于治疗伴有心肌病的野生型或变异型转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性(ATTR-CM)成人患者。
去年11月份，美国FDA批准acoramidis上市（商品名为Attruby）用于治疗患有转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性心肌病(ATTR-CM)的成年人，以减少心血管死亡和心血管相关的住院治疗。该药物目前正在接受日本药品医疗器械综合机构和巴西卫生监管局的审批。
转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病(ATTR-CM)是一种渐进性致命疾病，其特征是异常蛋白质沉积在心肌中。当四聚体蛋白质转甲状腺素蛋白(TTR)变得不稳定（由TTR基因的遗传突变或衰老引起）并分解成单体时，就会发生这种情况。这些单体会错误折叠、聚集并形成淀粉样蛋白原纤维，沉积在心肌中，最终导致心力衰竭。这种疾病通常诊断较晚，此时淀粉样蛋白已经积聚，患者出现症状。一旦确诊，如果不及时治疗，ATTR-CM患者的平均生存期为3-5年。
Beyonttra是一种选择性小分子口服近完全(≥90%)甲状腺素运载蛋白(TTR)稳定剂。Beyonttra旨在通过模拟TTR基因(T119M)的自然发生的“保护性突变”来提供有效的TTR四聚体稳定，该突变针对ATTR-CM的根本原因，即天然TTR四聚体的不稳定。Acoramidis已显示出接近完全(≥90%)的TTR稳定性，最大限度地减少了淀粉样蛋白的形成。
新闻稿指出，acoramidis是在美国和欧盟首个在药物标签上标注可几乎完全稳定转甲状腺素蛋白(TTR)的获批疗法。
欧盟对Beyonttra的批准是基于III期ATTRibute-CM研究的关键结果。ATTRibute-CM评估了632名患有症状性ATTR-CM(与野生型或变异型TTR相关)的参与者服用acoramidis（每天给药2次）的疗效和安全性，这些参与者以2:1的比例随机接受acoramidis或安慰剂治疗30个月。
结果显示，acoramidis在第30个月达到了主要临床终点。与安慰剂相比，acoramidis每天两次的疗效更好，证明其在第30个月ATTR-CM患者的全因死亡率(ACM)和心血管相关住院(CVH)的复合终点方面具有快速和持续的临床疗效。
在30个月时，与安慰剂相比，全因死亡率或首次心血管住院的综合终点的风险降低36%，表明早在治疗开始后3个月就开始受益(次要终点)。30个月时，与安慰剂相比，年化心血管住院相对风险降低50%(次要终点)。
安全性方面，Beyonttra通常耐受性良好。最常见的副作用是轻微的，包括腹泻和腹痛，无需停药即可解决。
作为关键的III期研究的随访，acoramidis的OLE(开放标签扩展)研究数据显示，在42个月时，与安慰剂相比，全因死亡率的相对风险降低了34%，突出了其改善长期生存结果的潜力。此外，OLE研究强调了在30个月时从安慰剂转向acoramidis的患者的早期益处，进一步强调了acoramidis在稳定TTR方面的功效，并为ATTR-CM患者提供了一种有希望的治疗选择。
参考来源：
BEYONTTRA(acoramidis), the First Near Complete TTR Stabilizer (≥90%), Approved by the European Commission to Treat ATTR-CM. Retrieved February 11, 2025.
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