诺和诺德(Novo Nordisk)于2月7日公布了A型血友病候选药物Mim8治疗1-11岁患者的3期试验中期结果。其结果显示，无论患者是否携带抑制物，Mim8治疗均具有良好的耐受性和有效性，与未接受预防性治疗和既往接受过凝血因子预防性治疗相比，患者出血发作次数显著减少且具有统计学意义。
A型血友病是一种罕见的遗传性出血疾病，会阻碍身体形成血凝块的能力，是由凝血因子VIII(FVIII)缺失或缺陷引起的。据估计，全世界有超过100万人患有某种形式的血友病。Mim8是一种模拟因子VIIIa的双特异性抗体，可桥接因子IXa和因子X。这种桥接取代了因子VIII，恢复了凝血酶的产生和凝血能力。
这项开放标签、分为两部分的3期FRONTIER3试验(NCT05306418)，评估了Mim8作为预防性治疗对患有A型血友病（携带有抑制物(n=14)和无抑制物(n=56)）的1至11岁患儿的疗效和安全性。
在第1部分中，所有患者每周皮下注射一次Mim8预防性治疗，共26周。在第2部分中，患者可以选择继续每周一次的Mim8给药，或改为每月一次的预防性给药，再持续26周。
中期结果显示，在研究的第一部分中，治疗性出血的估计平均年出血率(ABR)为0.53，中位数ABR为0。值得注意的是，在研究期的最初26周内，74.3%的患者报告治疗性出血次数为0次，所有患有A型血友病且有抑制物的患儿报告治疗性出血次数为0次。
在第26周，98%的患者护理人员表示更倾向于选择Mim8治疗而不是之前的治疗，其中73%的护理人员意愿为“非常强烈”。此外，在第26周，平均身体功能评分和平均生活质量总分也有所改善。试验期间没有报告重大安全问题；没有观察到中和抗药物抗体的临床证据。
首席研究员约翰尼·马赫兰古（Johnny Mahlangu）教授表示：“FRONTIER3中期分析数据对有幼儿的家庭来说是令人鼓舞的，并表明Mim8可以为患儿提供有效、方便、灵活的剂量选择，有助于减轻治疗负担，使家庭能够过上更正常的生活。”
据诺和诺德称，预计将于2025年向美国和欧盟提交Mim8的上市申请。FRONTIER临床项目的全部结果将在2025年和2026年即将召开的大会和出版物上公布。
FRONTIER临床项目还在FRONTIER2试验（NCT05053139）中研究Mim8对A型血友病成人和青少年患者的作用；FRONTIER4（NCT05685238）中研究Mim8对A型血友病患者的长期治疗；FRONTIER5（NCT05878938）中研究从艾美赛珠单抗转为Mim8治疗A型血友病患者的作用。根据2024年5月公布的FRONTIER2试验数据，86%的每周治疗患者以及95%的每月治疗患者没有出现治疗出血。
参考来源：
‘Novo Nordisk A/S: Once-weekly Mim8 is well-tolerated and efficacious in children living with haemophilia A with and without inhibitors’, press release. Novo Nordisk; released February 7, 2025.
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