生物技术公司Insmed于当地时间2月6日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已接受优先审查Brensocatib用于治疗非囊性纤维化支气管扩张症成人患者的新药申请(NDA)。《处方药用户付费法案》已为该申请设定了2025年8月12日的目标日期。
支气管扩张是一种严重的慢性肺部疾病，其中支气管由于感染、炎症和肺组织损伤的循环而永久扩张。这种疾病的特征是频繁的肺部恶化，需要抗生素治疗和/或住院治疗。症状包括慢性咳嗽、痰多、气短和反复呼吸道感染，这些都会使基础疾病恶化。
Brensocatib是一种口服、可逆的二肽基肽酶1(DPP1)抑制剂，二肽基肽酶1是一种负责激活中性粒细胞丝氨酸蛋白酶(NSP)的酶；过量的NSP会导致肺损伤和炎症，常见于中性粒细胞介导的疾病，如支气管扩张。Insmed称，Brensocatib有望成为首个获批用于治疗支气管扩张症的药物，同时也是首个获批的二肽基肽酶1(DPP1)抑制剂。
Insmed还计划于今年在欧盟、英国和日本提交Brensocatib的监管申请，预计将于2026年获批后进行商业上市。
来自随机、双盲、安慰剂对照的3期ASPEN研究(ClinicalTrials.gov识别号:NCT04594369)的数据支持NDA，该研究评估了12至85岁非囊性纤维化支气管扩张症患者服用Brensocatib的疗效、安全性和耐受性。
成人患者(n=1680)被随机分配为1:1:1，青少年患者(n=41)被随机分配为2:2:1，接受Brensocatib 10mg、Brensocatib 25mg或安慰剂，每天一次，持续52周，然后停止治疗4周。
结果显示，与安慰剂相比，10mg和25mg的Brensocatib在降低肺恶化的年发生率(主要终点)方面均具有统计学和临床意义(分别为21.1%[P = 0.0019]和19.4%[P = 0.0046])。
此外，Brensocatib的两种优势显著延长了首次恶化的时间，并增加了持续无恶化的几率。在第52周，接受Brensocatib 25mg治疗的患者还表现出明显较低的肺功能下降(通过支气管扩张剂后1秒钟用力呼气量测量)。
Brensocatib一般耐受性良好。最常见的治疗中出现的不良事件包括新冠肺炎、头痛、鼻咽炎和咳嗽。
参考来源：
FDA grants Priority Review for Insmed’s brensocatib for treatment of bronchiectasis with PDUFA target action date set for August 12, 2025. News release. Insmed. February 6, 2025.
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