处方药使用者费用法案(PDUFA)日期是指美国美国食品药品监督管理局(FDA)设定的审查新药申请(NDA)或生物制剂许可申请(BLA)并做出上市批准最终决定的最后期限。审查的典型周期是药品申请被机构接受后的10个月。对于具有优先审评权的药品，从申请受理之时起，审评期缩短至6个月。
Bentracimab可逆转替卡格雷的抗血小板作用
PDUFA日期：2025年3月
去年8月2日，SERB制药公司宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已同意优先审查Bentracimab的生物制剂许可申请(BLA)，用于治疗无法控制的出血或需要紧急手术或侵入性操作的患者，以逆转替卡格雷(ticagrelor)的疗效。
Bentracimab是一种研究性人单克隆抗体片段，可与口服P2Y12血小板抑制剂替卡格雷结合，逆转其抗血小板作用。BLA提交得到了3期REVERSE-IT试验(ClinicalTrials.gov 标识符：NCT04286438)数据的支持。该研究招募了142名需要紧急手术的患者和8名出现大出血的患者。
第一次中期分析的结果显示，Bentracimab在5到10分钟内迅速逆转了替卡格雷的抗血小板作用；这种作用持续超过24小时(P <.001)。此外，98.4%的患者实现了充分止血(P <.001)。
Revakinagene Taroretsel治疗黄斑毛细血管扩张症
PDUFA日期：2025年3月18日
黄斑毛细血管扩张症2型(MacTel)是一种罕见的进行性眼病，影响黄斑并导致中央视力逐渐恶化。Revakinagene taroretcel旨在通过眼部植入物提供持续的睫状神经营养因子(一种促进存活和光感受器维持的蛋白质)来减缓MacTel患者的视网膜变性。
BLA提交的资料包括来自两个3期试验(ClinicalTrials.gov标识符:NCT03316300，NCT03319849)的数据，这些数据比较了revakinagene taroretcel与假植入物在MacTel患者中的安全性和有效性。在这两项试验中，主要终点是从基线到第24个月椭球区面积损失的变化率。
研究结果显示，与假植入物相比，用revakinagene taroretcel治疗在统计学上显著降低了MacTel患者的疾病进展率。这种在门诊手术中通过手术植入患者玻璃体并缝合到巩膜上的植入物被认为是安全、耐用且耐受性良好的。
Gepotidacin治疗女性患者无并发症的尿路感染
PDUFA日期：2025年3月26日
Gepotidacin是一种口服三氮杂苊类抗生素，目前正在接受审查，用于治疗12岁及以上(体重≥40千克)无并发症尿路感染(uUTI)的女性成人和青少年患者。
NDA包括来自两个三期试验的数据，EAGLE-2(N = 1531；ClinicalTrials.gov标识符:NCT04020341)和鹰-3(N = 1605；ClinicalTrials.gov标识符:NCT04187144)，该研究比较了Gepotidacin和呋喃妥因在uUTI患者中的疗效和安全性。
研究参与者被随机分配接受每天两次1500毫克的Gepotidacin或每天两次100毫克的呋喃妥因，共5天。
在EAGLE-3试验中，gepotidacin在统计学上显著优于呋喃妥因，58.5%的患者治疗成功(综合临床和微生物学反应)，而呋喃妥因的患者为43.6%。在EAGLE-2试验中，gepotidacin的治疗成功率为50.6%，而呋喃妥因为47%。腹泻和恶心是治疗中最常见的不良事件。
Etripamil鼻喷雾剂用于治疗阵发性室上性心动过速发作
PDUFA日期：2025年3月27日
Etripamil是一种钙通道阻滞剂，用于在家中治疗阵发性室上性心动过速(PSVT)。
疗效已在多项临床试验中确定，包括3期NODE-301试验(ClinicalTrials.gov识别号:NCT03464019)，该试验评估了有PSVT病史的成人自我给药的Etripamil鼻腔喷雾剂的疗效和安全性。
结果显示，与接受安慰剂的患者相比，Etripamil组在30分钟内实现PSVT转复为窦性心律的患者比例更高。Etripamil还与额外医疗干预措施的使用和急诊就诊的显著减少相关。
在3期NODE-303研究(ClinicalTrials.gov识别号:NCT04072835)中，发现Etripamil鼻腔喷雾剂在恢复窦性心律方面安全有效。据报道，自我给药后60分钟的转化率为69.9%；平均转换时间为17.0分钟。在多次发作中，PSVT转为窦性心律的情况相似。
Fitusiran用于预防A型或B型血友病患者
PDUFA日期：2025年3月28日
Fitusiran是一种小干扰RNA治疗药物，旨在通过降低抗凝血酶来预防A型或B型血友病患者的出血。来自ATLAS-A/B(ClinicalTrials.gov标识符:NCT03417245)和ATLAS-INH(ClinicalTrials.gov标识符:NCT03417102)的两个三期试验的数据支持了NDA的提交。两项试验的研究结果均显示，与对照组相比，fitusiran预防疗法将年出血率(主要终点)降低了90% (95% CI [84.1-93.6]，P <.0001)。
在ATLAS-A/B试验中，年龄在12岁及以上的患有严重血友病A或B且无抑制剂的男性被随机分配接受每月一次的皮下注射fitusiran预防剂或按需凝血因子浓缩剂。研究结果显示，接受fitusiran治疗的患者中有51%没有出血，相比之下，接受按需凝血因子浓缩剂治疗的患者中有5%没有出血。
ATLAS-INH试验包括了患有严重血友病A或B的男性患者，他们正在接受旁路药物(BPA)的按需治疗。研究参与者被随机分配接受fitusiran每月预防或继续按需BPA。结果显示，在9个月的治疗后，接受fitusiran治疗的患者中有66%经历了0次出血事件，而接受按需BPA治疗的患者中有5%经历了0次出血事件。
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