据Saol Therapeutics制药公司1月28日宣布，美国食品药物管理局(FDA)已接受优先审查SL1009(二氯乙酸钠[DCA]口服溶液)的新药申请，用于治疗丙酮酸脱氢酶复合物缺乏症(PDCD)。该药物此前还被授予孤儿药、快速通道和罕见儿科疾病称号。其处方药用户付费法案已为该申请指定了2025年5月27日的目标日期。
丙酮酸脱氢酶复合物缺乏症(PDCD)是一种罕见的危及生命的线粒体碳水化合物氧化疾病，主要影响神经系统和骨骼肌，并导致三磷酸腺苷(ATP)生成减少和能量衰竭。患有PDCD的患者还可能表现出极度疲劳(嗜睡)、进食不良、呼吸急促和其他神经和神经肌肉功能障碍的迹象，例如发育迟缓、肌肉张力低下(张力减退)、异常眼球运动和癫痫发作。目前还没有FDA批准的治疗PDCD的方法。
SL1009是一种靶向治疗，其作用机制是通过抑制丙酮酸脱氢酶激酶(PDK)来激活残余的丙酮酸脱氢酶复合物(PDC)，从而促进线粒体ATP的生成，提升能量供应。
该新药申请得到了一项双盲交叉3期研究(SL1009-01; NCT02616484)的数据支持，该研究评估了SL1009对丙酮酸脱氢酶复合物确诊病理突变的幼儿的效果。随机分组后，使用专有基因测试来确定每位患者的GSTZ1基因型，以便个性化给药。
试验的主要终点是使用一种新型观察者报告结果调查工具测量的运动领域变化。该研究还评估了SL009 与安慰剂对降低血浆乳酸的影响。该试验的结果，加上一项生存研究(SL1009-02)的结果，该研究比较了接受SL1009治疗的患者与外部未经治疗的PDCD自然史队列的结果，提供了临床益处和安全性的证据。据该公司称，生存研究的详细数据预计将在即将举行的医学会议上公布。
Saol Therapeutics首席执行官Dave Penake表示：“达到这一监管里程碑既是一项重大的科学成就，也是对致力于推进这种疗法的每一个人来说意义深远的时刻。” “此外，将我们的申请指定为优先审查再次证实了FDA认为PDCD是一种严重的疾病。”
参考来源：
Saol Therapeutics announces FDA acceptance of New Drug Application for SL1009 for treatment of Pyruvate Dehydrogenase Complex Deficiency. News release. Saol Therapeutics. January 28, 2025.
注：以上资讯来源于网络，由香港济民药业整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
如您发现本网站有文字编辑或内容错误，请点击此处发送(需要安装有foxmail或outlook支持)，
或发邮件至：info@pidrug.com，香港济民药业感谢您的到访！
欢迎您添加香港济民药业微信，或在公众号内留言。
