Stealth BioTherapeutics于1月23日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)延长了用于治疗Barth综合征(一种罕见的遗传疾病)的Elamipretide(依拉米肽)新药申请(NDA)的审查期。
Barth综合征是由tafazzin基因突变引起的，该突变导致心磷脂水平降低，心磷脂是一种在线粒体功能中起主要作用的磷脂。这种疾病的特征是心脏异常、肌肉无力、反复感染和生长迟缓。依拉米肽是一种细胞渗透性肽化合物，旨在通过靶向线粒体内膜来改善线粒体功能，在线粒体内膜上，依拉米肽可逆地与心磷脂结合。
如果获得批准，这将是首个针对线粒体靶向治疗药物依拉米肽的上市许可，也是首个FDA批准的Barth综合征治疗药物。
NDA提交的包括来自2/3期TAZPOWER研究(ClinicalTrials.gov标识符:NCT03098797)和3期SPIBA-001自然史对照研究的数据。研究结果显示，依拉米肽治疗改善了Barth综合征患者的运动耐量、力量和心功能评估。
根据Stealth BioTherapeutics的说法，FDA要求延长作用日期，以便有更多时间审查补充信息。该机构认为这一信息是对申请的重大修改。新的处方药使用者费用法案的目标日期现在是2025年4月29日。
首席执行官Reenie McCarthy表示：“我们感谢FDA承诺全面审查我们的新药申请，以及响应其最近的信息请求而提交的积极补充分析，我们对这份新药申请的稳健性充满信心。”“我们将继续与FDA密切合作，使其完成对elamipretide新药申请的审查，并积极准备在获得批准后尽快为患有Barth综合征的患者提供广泛治疗。”
参考来源：
Stealth BioTherapeutics announces PDUFA action date extension for elamipretide to treat patients with Barth Syndrome. News release. Stealth BioTherapeutics. January 23, 2025.
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