2025年1月22日，Medexus制药公司宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Grafapex(treosulfan，曲奥舒凡)与氟达拉滨联合使用，作为异基因造血干细胞移植(alloHSCT)的准备方案，用于1岁及以上患有急性髓细胞白血病(AML)或骨髓增生异常综合征(MDS)的成人和儿童患者。
treosulfan是一种烷化剂，作为一种在患者接受被称为“异基因造血干细胞移植”的骨髓移植前给予患者的药物。它被用作“调理”治疗，以清除患者的骨髓并为移植的骨髓细胞腾出空间，然后骨髓细胞可以产生健康的血细胞。
在MC-FludT.14/L试验II (NCT00822393)中评估了疗效，这是一项比较treosulfan与白消安以及氟达拉滨作为异基因移植准备方案的随机活性对照试验。符合条件的患者包括年龄在18至70岁的成人AML或MDS患者，Karnofsky功能状态≥60%，年龄≥50岁或造血细胞移植共病指数[HCTCI]评分>2。有570名患者被随机分配到treosulfan组(n=280)或白消安组(n=290)。
主要疗效结果指标是总生存期(OS)，定义为从随机分组到任何原因导致死亡的时间。在随机人群中，与白消安相比，OS的风险比为0.67(95% CI: 0.51，0.90)，在急性髓细胞白血病(AML)患者中为0.73(95% CI: 0.51，1.06)，在骨髓增生异常综合征(MDS)患者中为0.64(95% CI: 0.40，1.02)。
安全性方面，最常见的不良反应(≥20%)是肌肉骨骼疼痛、口腔炎、发热、恶心、水肿、感染和呕吐。选定的3级或4级非血液学实验室异常包括GGT(γ-谷氨酰转移酶)升高、胆红素升高、ALT(丙氨酸氨基转移酶)升高、AST(天冬氨酸氨基转移酶)升高和肌酐升高。
在第4天、第3天和第2天，推荐的treosulfan剂量为每天10g/m2，在第6天、第5天、第4天、第3天和第2天，联合使用氟达拉滨每天30mg/m2，并在第0天进行异基因造血干细胞输注。
“FDA的批准为成人和儿童患者提供了一个有用的选择，有可能提高总体存活率，同时将副作用降至最低，”干细胞移植医生兼科学家、使用treosulfan作为预处理方案一部分的临床试验首席研究员Filippo Milano博士说。
此外，研究人员对曲奥舒凡进行了另外研究，发现它对其他患者群体，即骨髓纤维化(MF)也有效。在最近的一项试验中，与异基因造血干细胞移植前使用白消安相比，曲奥舒凡预处理可改善MF患者的无进展生存期(PFS)和非复发死亡率。接受曲奥舒凡预处理的患者总生存期(OS)显著高于接受白消安预处理的患者，并且PFS能力更佳。
参考来源：
FDA Approves Grafapex (treosulfan) Preparative Regimen for Allogeneic Hematopoietic Stem Cell Transplantation
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