强生公司于美国东部时间1月15日宣布，已向美国食品药品监督管理局(FDA)提交TAR-200的新药申请，用于治疗对卡介苗(BCG)无反应的高风险非肌层浸润性膀胱癌(HR-NMIBC)伴有原位癌(CIS)的患者，无论是否伴有乳头状肿瘤。该申请正在通过FDA的实时肿瘤学审评(RTOR)项目进行审评。
2023年12月，美国FDA授予TAR-200突破性疗法认定(BTD)，用于治疗不适合或选择不接受根治性膀胱切除术，对BCG无应答的高危非肌层浸润性膀胱癌伴原位瘤患者。
高危非肌层浸润性膀胱癌是一种更易复发或扩散至膀胱内层并进展为肌层浸润性膀胱癌的非侵袭性膀胱癌类型，与低危非肌层浸润性膀胱癌相比，其进展风险更高。目前，对于BCG治疗失败的非肌层浸润性膀胱癌患者，推荐进行根治性膀胱切除术，如果在进展为肌层浸润性膀胱癌之前进行手术，癌症特异性生存率超过90%。考虑到非肌层浸润性膀胱癌通常影响老年患者，许多人不愿或不适合接受根治性膀胱切除术，高复发率和进展率可能会给这些患者带来显著的疾病负担和心理困扰。
TAR-200是一种研究性膀胱内药物释放系统，旨在实现化疗药物吉西他滨在膀胱中的持续局部释放，维持局部药物暴露时间长达数周。该系统由医疗专业人员通过配套的尿道放置导管在门诊环境下植入膀胱，整个过程不到五分钟，无需麻醉。
强生在新闻稿中称，第一个也是唯一一个针对这种疾病的膀胱内药物释放系统，有望成为某些非肌层浸润性膀胱癌(NMIBC)患者的一种有意义的额外治疗选择。
该申请基于注册性2b期临床试验SunRISe-1(NCT04640623)数据的支持。试验旨在评估TAR-200单药治疗对卡介苗无反应的HR-NMIBC原位癌(CIS)患者的安全性和疗效，这些患者不适合或选择不接受根治性膀胱切除术。其主要终点是任何时间点的完全缓解率(CR)。次要终点包括反应持续时间(DOR)、总生存期(OS)、药代动力学、生活质量、安全性和耐受性。
截至2024年第二季度收集的数据显示，患者完全缓解率(CR)为83.5%，且无需重新诱导治疗即能获得高度持久的完全缓解。在中位随访时间为9个月时，82%的缓解患者维持了缓解。截至2024年5月，安全性和耐受性数据显示，发生3级或更高级别治疗相关不良事件(TRAEs)的比例较低(9%)，5名患者因治疗相关不良事件中止治疗(6%)，未报告治疗相关死亡事件。
参考来源：
New Drug Application initiated with U.S. FDA for TAR-200, the first and only intravesical drug releasing system for patients with BCG-unresponsive high-risk non-muscle-invasive bladder cancer. Retrieved January 15, 2025.
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