MaaT制药公司于1月8日公布了一项关键欧洲3期ARES临床研究的顶线结果，旨在评估MaaT013在三线治疗中对伴有胃肠道受累的急性移植物抗宿主病(GI-aGvHD)患者（即对类固醇有耐药性且对ruxolitinib有耐药性或不耐受的患者）的疗效和安全性。分析显示，该研究达到了其主要终点，28天胃肠道总体反应率(GI-ORR)显著达到62%，超过预期的38%的反应率。
急性移植物抗宿主病(aGvHD)发生在接受干细胞或骨髓移植后100天内的患者身上，移植的细胞会引发免疫反应并攻击移植受体的器官，导致皮肤、肝脏和/或胃肠道发炎，并导致严重的发病率和死亡率。胃肠道受累会导致严重并发症，如严重腹泻、腹痛、肠道出血和死亡。治疗该疾病的标准一线疗法是使用全身类固醇。如果患者对类固醇没有反应，则被视为类固醇耐药(SR)，可以使用其他药物。目前唯一获批用于治疗类固醇治疗失败后SR aGvHD的药物是ruxolitinib，该药物目前已在美国获批用于该适应症，并于2022年3月25日获得欧洲药品管理局人用药品委员会(CHMP)的批准。
MaaT013是一种全生态系统、现成的、标准化、汇集供体、灌肠微生物生态系统疗法，旨在恢复患者功能性肠道微生物群与其免疫系统之间的共生关系，以纠正免疫功能的反应性和耐受性，从而减少类固醇耐药性、胃肠道(GI)为主的急性移植物抗宿主病(aGvHD)。
新闻稿中称，对于对类固醇耐药且对ruxolitinib耐药或不耐受的GI-aGvHD患者来说，尽管预后较差(一年生存率仅为15%)，目前的治疗选择仍非常有限。MaaT013有望成为首个获批的三线治疗方案，从而改变GI-aGvHD患者的生存预后。
在这项ARES研究中，66名对类固醇治疗无效且对ruxolitinib耐药或不耐受的成人GI-aGvHD患者接受了MaaT013的治疗。根据独立审查委员会的评估，该研究达到了MaaT013治疗后第28天GI-ORR的主要终点（p<0.0001）。
第28天的GI-ORR为62%(41/66)，其中主要为完全缓解(38%)和非常好的部分缓解(20%)。
患者12个月的生存率为54%，中位生存期尚未达到。第28天获得缓解的患者与未获得缓解的患者相比，12个月生存率显著提高（67% VS 28%，p<0.0001），表明MaaT013在难治性GI-aGvHD患者中的显著生存益处。
在整个研究期间，将继续对入组患者进行随访，以了解次要和探索性终点。研究结果预计将在未来的科学会议上公布。
ARES研究的数据安全监测委员会(DSMB)已于2023年10月确认首批30名患者的安全性，显示MaaT013耐受性良好，无感染风险增加或与治疗相关的致命事件。
基于MaaT013在该试验的积极疗效和安全性，MaaT制药计划于2025年年中向欧洲药品管理局(EMA)提交上市申请，作为伴有胃肠道受累的急性移植物抗宿主病(GI-aGvHD)的三线治疗药物。
参考来源：
MaaT Pharma Announces Positive Topline Results from the Pivotal Phase 3 ARES Study Evaluating MaaT013 in acute Graft-versus-Host Disease. Retrieved January 9, 2025.
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