强生公司于昨日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准优先审查Nipocalimab(尼卡利单抗)注射液的生物制品许可申请(BLA)，用于治疗抗体阳性(如抗乙酰胆碱受体[AChR]、抗肌肉特异性酪氨酸激酶[MuSK]或抗低密度脂蛋白相关蛋白4[LRP4])患者的全身型重症肌无力(gMG)。
强生公司还于2024年9月11日向欧洲药品管理局(EMA)提交了一份上市授权申请(MAA)，寻求批准Nipocalimab用于全身型重症肌无力(gMG)。此外，nipocalimab于2024年11月获得了美国FDA的突破性治疗指定，用于治疗中度至重度干燥综合征成人患者；该认定得到了DAHLIAS试验数据的支持。
重症肌无力(MG)是一种自身抗体疾病，免疫系统会错误地产生抗体（例如抗乙酰胆碱受体[AChR]、抗肌肉特异性酪氨酸激酶[MuSK]或抗低密度脂蛋白相关蛋白4[LRP4]），这些抗体会靶向神经肌肉接头处的蛋白质，并可阻断或破坏神经与肌肉之间的正常信号传导，从而损害或阻止肌肉收缩。最初的疾病表现通常是眼部，但85%或更多病例时，该疾病会全身性发展(gMG)，其特征是骨骼肌无力波动，导致四肢无力、眼睑下垂、复视以及咀嚼、吞咽、说话和呼吸困难等症状。目前还没有治愈重症肌无力的方法。
Nipocalimab是一款新生儿Fc受体(FcRn)靶向抗体疗法，可阻断FcRn并降低循环免疫球蛋白G抗体的水平。
BLA得到了随机、双盲、安慰剂对照的3期Vivacity-MG3研究(ClinicalTrials.gov标识符:NCT04951622)数据的支持，该研究招募了199名抗体阳性或阴性gMG的成年人，他们对正在进行的标准护理(SOC)治疗反应不足(定义为重症肌无力-日常生活活动[MG-ADL]评分至少为6)。
研究参与者以1:1的比例随机接受Nipocalimab（30mg/kg静脉负荷剂量，然后每2周15mg/kg）SOC治疗或安慰剂SOC治疗。主要终点是抗体阳性患者(n=153)在第22、23和24周MG-ADL评分相对于基线的平均变化。MG-ADL评分越高表明症状越严重。
研究结果显示，在第22、23和24周，Nipocalimab+SOC与安慰剂+SOC相比，MG-ADL评分从基线下降(改善)了4.70分，而安慰剂+SOC为3.25分(P = .002)。在第22、23和24周，与安慰剂组相比，治疗组的MG-ADL反应比基线改善至少2分(关键次要终点；P =.021)。
此外，在第22周和第24周，观察到Nipocalimab+SOC组与安慰剂+SOC组相比，不同肌肉群的力量和功能显著改善(通过定量重症肌无力评分评估；P <.001)。
Nipocalimab的安全性和耐受性与之前报道的研究一致。两组间不良事件、严重不良事件和导致停药的不良事件的总体发生率相当。
根据新闻稿，Nipocalimab是首个在SOC基础上，与安慰剂加SOC相比，在为期六个月的持续用药期间(每两周一次)通过改善MG-ADL评分来证明可持续控制疾病的FcRn阻断剂。这也是该领域中，FcRn阻断剂进行的最长时间的安全性和疗效评估。
参考来源：
1.Nipocalimab granted US FDA Priority Review for the treatment of generalized myasthenia gravis. News release. Johnson & Johnson. January 9, 2025.
2.Nipocalimab pivotal phase 3 trial demonstrates longest sustained disease control in FcRn class. News release. Johnson & Johnson. June 28, 2024.
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