Agios制药公司于1月8日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已接受审查mitapivat的补充新药申请(sNDA)，用于治疗非输血依赖性(NTD)和输血依赖性(TD)α-或β-地中海贫血的成年患者。该申请的审查分类为标准，处方药使用者费用法案(PDUFA)的目标日期为2025年9月7日。
地中海贫血是一种罕见的终身遗传性血液疾病，会导致慢性贫血，并可能导致严重的并发症，包括器官损伤、中风和其他严重的健康问题。
mitapivat是一款first-in-class新型、口服丙酮酸激酶-R(PKR)激活剂，对野生型和突变型PKR均有激活作用，可以改善血红细胞的能量供应，提高血红细胞的健康水平。2022年2月，该药物以商品名Pyrukynd获得FDA批准，用于治疗丙酮酸激酶缺乏的成人溶血性贫血，是首个用于这种疾病的疾病缓解疗法。mitapivat也用于治疗欧盟成年人群的相同疾病。
sNDA得到了来自3期ENERGIZE(ClinicalTrials.gov标识符：NCT04770753)和ENERGIZE-T(ClinicalTrials.gov标识符：NCT04770779)研究的数据支持，这两项研究分别评估了mitapivat与安慰剂对NTD和TDα-或β-地中海贫血患者的疗效。
在ENERGIZE试验中，结果显示，与安慰剂组相比，接受mitapivat治疗的非输血依赖性(NTD)患者中，有更大比例的患者实现了血红蛋白反应（定义为与基线相比，从第12周到第24周，平均血红蛋白浓度至少增加1g/dL）（42.3% vs 1.6%；P <.0001）。
同样，ENERGIZE-T研究也达到了其主要终点，与安慰剂组相比，mitapivat组中有更多患者经历了输血减少反应（定义为在任何连续的12周内，输血红细胞[RBC]单位减少至少50%，输血红细胞减少至少2个单位）（30.4% vs 12.6%；P =.0003）。
Agios公司首席医疗官兼研发主管Sarah Gheuens医学博士、哲学博士表示：“我们期待在未来几个月与FDA合作，他们将继续审查我们的申请，我们的目标是将Pyrukynd（一种改善病情的口服药物）带给地中海贫血患者，无论他们的基因型或输血需求如何。”
参考来源：
FDA accepts Agios’ supplemental New Drug Application for Pyrukynd® (mitapivat) in adult patients with non-transfusion-dependent and transfusion-dependent alpha- or beta-thalassemia. News release. Agios. January 8, 2025.
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