据台湾药华医药(PharmaEssentia)1月6日的新闻稿宣布其来自SURPASS-ET研究的阳性顶线数据，该研究评估了Ropeginterferon alfa-2b-njft(P1101)注射液对原发性血小板增多症(ET)的疗效与安全性。分析显示，该试验达到了其主要终点，证明P1101组中有42.9%的参与者出现了持久反应，而对照组中为6.0%(p = 0.0001)。这一数据支持药华医药提交其药物监管标签扩展申请的计划。
Ropeginterferon alfa-2b-njft于2021年11月获得FDA批准，以商品名BESREMi获准用于治疗真性红细胞增多症(PV)。这是第一个获得FDA批准的治疗真性红细胞增多症患者（无论患者既往治疗史如何）的药物，也是第一个专门批准用于真性红细胞增多症的干扰素疗法。目前，BESREMi已在40多个国家获得批准，包括瑞士、以色列、日本、韩国和欧洲。
原发性血小板增多症(ET)是一种慢性罕见血液病，是最常见的骨髓增生性肿瘤类型。这种疾病最常见的原因是基因突变导致骨髓产生过多的血小板，从而阻碍血液流动并导致中风、心脏病发作或肺栓塞。被诊断为ET的患者面临有限的治疗选择来控制病情，特别是在降低血栓形成风险和减缓疾病进展方面。
BESREMi是一种创新的单聚乙二醇化长效干扰素，该药物通过与干扰素α受体(IFNAR)结合而起作用，干扰素α受体是一种跨膜受体。与IFNAR的结合会引发连锁反应，导致Janus激酶1 (JAK1)和转录激活因子(STAT)信号通路的激活，产生一系列抗增殖和免疫调节作用，从而减缓骨髓中红细胞的生成。
该公司称，凭借其独特的聚乙二醇化技术，BESREMi在体内具有较长的活性持续时间，旨在每两周给药一次(或每四周给药一次，血液学稳定至少一年)，允许灵活的给药，有助于满足患者的个体需求。
随机、开放标签、活性对照的3期SURPASS-ET试验(ClinicalTrials.gov 标识符：NCT04285086)招募了 174名18岁及以上的参与者，以评估P1101与阿那格雷作为原发性血小板增多症二线疗法的疗效、安全性和耐受性。对羟基脲有抗药性/不耐受性的研究参与者被随机分配接受每2周一次皮下注射P1101或每日口服阿那格雷。主要终点是使用改良的欧洲白血病网(ELN)标准测量的持久临床反应。
研究结果显示，在意向治疗人群中，42.9%(39/91)接受P1101治疗的患者在9个月和12个月时均获得了持久反应，而接受阿那格雷治疗的患者中这一比例仅为6%(5/83)(P =.0001)。
次要终点方面，在P1101组中，JAK2 V617F等位基因负荷从基线的33.7%下降到12个月时的25.3%(变化-8.4%)，相比之下，阿那格雷组从39.7%下降到37.3%(变化-2.4%)。这些结果表明，与阿那格雷相比，P1101可能对解决潜在的疾病病理学具有更大的影响。
据报道，P1101的安全性是可控的；研究期间未发生与治疗相关的严重不良事件。
根据药华医药的说法，包括药代动力学和生物标志物数据在内的详细试验结果将在晚些时候公布，预计将在2025年底提交监管报告。该公司还在2B期单臂EXCEED-ET试验(ClinicalTrials.gov标识符:NCT05482971)中研究P1101，以评估P1101在成人原发性血小板增多症(ET)患者中的疗效、安全性和耐受性。表示这项试验的数据将于2025年下半年公布。
参考来源：
PharmaEssentia announces positive topline phase 3 data from SURPASS-ET study evaluating ropeginterferon alfa-2b-njft (P1101) for essential thrombocythemia. News release. PharmaEssentia. January 6, 2025.
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