葛兰素史克(GSK)于当地时间1月7日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已授予GSK5764227(GSK'227，也称为HS-20093)突破性疗法认定，用于治疗在至少2种先前疗法中出现疾病进展的复发或难治性(R/R)骨肉瘤成年患者。突破性疗法的指定旨在加快具有治疗严重疾病潜力的药物的开发和审查，并且初步临床证据可能表明比目前可用的疗法有实质性改善。
骨肉瘤是一种最常见的原发性骨癌，主要影响儿童和年轻人，占所有骨癌的20-40%。大约20-30%的局限性(非转移性)骨肉瘤患者和80%的转移性骨肉瘤患者会经历复发或难治性疾病。一线化疗后，复发或难治性骨肉瘤患者的治疗选择非常有限，没有明确的标准治疗方法。当患者在之前两种治疗方法中病情出现进展时，选择变得更加有限，且没有获批的治疗方法。
GSK'227是一种新型抗体-药物偶联物(ADC)，由完全人源抗B7-H3单克隆抗体与拓扑异构酶抑制剂有效载荷共价连接而成。HS-20093由翰森制药开发，目前正在中国开展用于治疗肺癌、肉瘤、头颈癌以及其他实体瘤的多项I期、II期及III期临床研究。此外，葛兰素史克对GSK'227的全球I期试验始于2024年8月。
这一突破性疗法的命名得到了来自开放标签、2期ARTEMIS-002试验(ClinicalTrials.gov识别号:NCT05830123)的数据的支持，该试验评估了GSK'227在接受一线全身治疗的R/R骨肉瘤或其他肉瘤患者中的安全性和疗效。
研究参与者每3周接受一次GSK'227静脉输注，剂量为8mg/kg或12mg/kg。根据实体瘤缓解评估标准(RECIST) 1.1，主要终点是客观缓解率(ORR)。
在分析时，有34名R/R骨肉瘤患者入选。在21名可评估的患者中，中位随访时间为4.1个月(95% CI，1.4-5.5)。结果显示，在12mg/kg剂量组(n=10)中，ORR为20%，有2例确认的部分反应。根据研究人员的说法，GSK'227“表现出有希望的抗肿瘤活性和可接受的毒性。”
葛兰素史克高级副总裁、全球肿瘤学研发主管Hesham Abdullah表示：“GSK'227的最新监管认定充分表明了我们的靶向ADC在治疗难治性癌症患者方面的潜力。对于复发性或难治性骨肉瘤患者来说，一旦癌症再次复发，就没有获批的治疗方案，因此存在迫切的未满足医疗需求，而化疗在这种情况下的益处有限。”
参考来源：
GSK’s B7-H3-targeted antibody-drug conjugate, GSK’227, receives US FDA Breakthrough Therapy designation in late-line relapsed or refractory osteosarcoma. News release. GSK. January 7, 2025.
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