2025年1月6日，Fortress Biotech宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已经同意对用于治疗Menkes病的CUTX-101(Copper Histidinate)的新药申请(NDA)进行优先审查，并被指定处方药使用者费用法案(PDUFA)的目标行动日期为2025年6月30日。
Menkes病是指门克斯氏综合征，一种由编码铜转运蛋白的ATP7A基因突变引起的罕见X染色体隐性遗传儿科疾病。该疾病的临床特点包括稀疏且失色的头发、结缔组织问题以及严重的神经症状，例如癫痫、肌张力低下、生长迟缓和神经发育迟滞。如果未经治疗，Menkes病的死亡率极高。ATP7A基因突变的轻度形式与其他疾病有关，包括枕角综合征和ATP7A相关远端运动神经病。目前，尚无经FDA批准用以治疗Menkes病及其变种的疗法。
CUTX-101是一种皮下注射的铜组氨酸盐制剂，有望改善Menkes病患者的神经发育结果和存活率。制药公司表示，CUTX-101有可能成为FDA批准的首个治疗Menkes病的药物。
来自开放标签、单中心1/2期90-CH-0149试验(ClinicalTrials.gov标识符:NCT00001262)和开放标签、单组3期09-CH-0059研究(ClinicalTrials.gov标识符:NCT00811785)的数据支持NDA，该研究评估了129名接受皮下CUTX-101 1450mcg(相当于250mcg元素铜)治疗的Menkes病患者，每天两次，直到12个月龄，然后每天一次；总持续时间长达3年。
两项研究中出生于1999年后且患有严重ATP7A突变的Menkes病患者(n=66)被合并并分为早期治疗队列（Cuhis-Et；治疗在出生后4周内开始并纠正早期治疗）和晚期治疗队列（Cuhis-LT；出生4周后开始治疗）。
还招募了由未接受CUTX-101治疗的Menkes疾病的患者组成的历史对照组(n=18)，并被分为历史对照-早期治疗(HC-ET)组和历史对照-晚期治疗(HC-LT)组。主要终点是CuHis-ET与HC-ET的总生存期(OS)比较。
研究结果显示，与HC-ET患者相比，CuHis-ET患者的死亡风险降低了79%，中位OS分别为177.1个月和16.1个月(风险比[HR]，0.208 [95% CI，0.094-0.463]；P <.0001)。此外，与HC-LT患者相比，CuHis-LT患者的死亡风险降低了75%；CuHis-LT队列中的中位OS为62.4个月，而HC-LT队列中的中位OS为17.6个月(HR，0.253 [95% CI，0.119-0.537]；P <.0001)。
CUTX-101耐受性良好，CuHis-ET和Cu-His-LT队列中报告的最常见的治疗中出现的不良事件为肺炎、癫痫发作、脱水、发育不良和呼吸窘迫。
参考来源：
Fortress Biotech and Cyprium Therapeutics announce US FDA acceptance and Priority Review of NDA for CUTX-101 for treatment of Menkes Disease. News release. Fortress Biotech. January 6, 2025.
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