处方药使用者费用法案(PDUFA)日期是指美国美国食品药品监督管理局(FDA)设定的审查新药申请(NDA)或生物制剂许可申请(BLA)并做出上市批准最终决定的最后期限。审查的典型周期是药品申请被机构接受后的10个月。对于具有优先审评权的药品，从申请受理之时起，审评期缩短至6个月。
SPN-830治疗帕金森病
PDUFA日期：2025年2月1日
美国FDA正在审查重新提交的SPN-830的新药申请，SPN-830是一种阿扑吗啡输注装置，用于持续治疗帕金森病成人患者的运动波动（“停药期”发作）。SPN-830通过输液泵持续皮下输注阿扑吗啡（一种非麦角碱多巴胺激动剂）。
新药申请包括来自3期TOLEDO试验(ClinicalTrials.gov 标识符：NCT02006121)和一项支持性开放标签研究(ClinicalTrials.gov 标识符：NCT02339064)的数据。TOLEDO试验的结果显示，与安慰剂相比，SPN-830与平均每日“停药期”时间显著减少相关(P = 0.0025)。重新提交的申请还解决了完整回复函中提到的产品质量和输注装置相关问题。
Brexpiprazole联合Sertraline(舍曲林)治疗创伤后应激障碍
PDUFA日期：2025年2月8日
Otsuka和Lundbeck制药公司正在寻找非典型抗精神病药brexpiprazole的另一种适应症，将其与选择性5-羟色胺再摄取抑制剂舍曲林联合使用，以治疗成人创伤后应激障碍(PTSD)。
补充新药申请(sNDA)包括来自3项临床试验的数据(ClinicalTrials.gov标识符:NCT 03033069[试验061]、NCT 04124614[试验071]、NCT 04174170[试验072])，这些试验评估了与安慰剂相比，联合使用Brexpiprazole和舍曲林治疗成年PTSD患者的疗效和安全性。在所有3项研究中，主要终点是临床医生实施的PTSD量表(CAPS-5)总分从第1周到第10周的变化。
试验061和071的结果显示，与舍曲林加安慰剂相比，接受Brexpiprazole加舍曲林治疗的患者PTSD症状显著减少(P <.05)。在072号试验中，与安慰剂和舍曲林相比，采用Brexpiprazole加舍曲林治疗并未导致CAPS-5总分发生具有统计学意义的变化。
5合1脑膜炎球菌ABCWY(MenABCWY)候选疫苗
PDUFA日期：2025年2月14日
MenABCWY疫苗结合了Bexsero(B组脑膜炎球菌疫苗)和Menveo(A、C、Y和W-135组脑膜炎球菌寡糖白喉CRM197结合疫苗)的抗原成分，减少了注射次数，简化了侵袭性脑膜炎球菌疾病的免疫接种。
该申请得到了3期试验(ClinicalTrials.gov 标识符：NCT04502693)数据的支持，其中研究参与者接受了 2剂间隔6个月的MenABCWY或2剂Bexsero加1剂Menveo。研究结果显示，MenABCWY达到了主要终点，表明对于所有5种脑膜炎奈瑟菌血清群（A、B、C、W和Y），MenABCWY均不劣于2剂Bexsero和 1剂Menveo。
在该试验的另一项验证性试验中，MenABCWY显示出对110种不同的B群脑膜炎球菌侵袭性菌株具有免疫效果。据报道，MenABCWY的安全性与Bexsero和Menveo相似。
基孔肯雅病毒的候选疫苗CHIKV VLP
PDUFA日期：2024年2月14日
FDA授予CHIKV VLP的BLA优先审查权，CHIKV VLP是一种基于佐剂的病毒样颗粒(VLP)的候选疫苗，用于主动免疫，以预防12岁及以上人群中由基孔肯雅病毒感染引起的疾病。
该申请包括一项3期试验(ClinicalTrials.gov 标识符：NCT05072080)的数据，该试验在3254名12至64 岁的健康参与者中比较了单次肌肉注射CHIKV VLP与安慰剂的安全性和免疫原性。
结果显示：CHIKV VLP具有高度免疫原性，98%的疫苗接种者在接种后第22天具有很强的中和抗体滴度。
根据另一项3期试验(ClinicalTrials.gov 标识符：NCT05349617)的结果，该候选疫苗还被发现对65岁及以上的健康成年人安全且具有免疫原性。该试验包括413名参与者，他们被随机分配接受CHIKV VLP或安慰剂。研究结果显示，疫苗在接种22天后在87%的接种者中诱导出强效CHIKV中和抗体。
在这两项研究中，中和抗体滴度均超过了监管机构同意的血清保护标志阈值，因此达到了主要终点。
Mirdametinib治疗NF1相关丛状神经纤维瘤
PDUFA日期：2025年2月28日
Mirdametinib是一种MEK1/MEK2抑制剂，被授予优先审查资格，用于治疗患有1型神经纤维瘤病相关丛状神经纤维瘤(NF1-PN)的成人和儿童患者。丛状神经纤维瘤是一种沿外周神经鞘以浸润模式生长的肿瘤，会导致NF1患者疼痛和功能障碍。
NDA得到了2b期ReNeu试验(ClinicalTrials.gov 标识符：NCT03962543)的数据支持，该试验评估了mirdametinib对2岁及以上患有无法手术的NF1相关PN且导致严重发病率的患者使用时的安全性和有效性。
研究结果显示，mirdametinib治疗可带来具有统计学意义的客观缓解率，以24周期治疗期间连续扫描中目标肿瘤体积至少减少20%的患者比例来评估（成人患者为41%[95% CI, 29-55]，儿童患者为52%[95% CI, 38-65]；P值均 <.001）。mirdametinib治疗患者的疼痛和健康相关生活质量也得到显著改善。
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