Sapience Therapeutics于12月19日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已授予ST316孤儿药资格，用于治疗家族性腺瘤性息肉病(FAP)。
家族性腺瘤性息肉病(FAP)由APC基因突变引起，是一种显性遗传病，常导致大量的结肠和直肠息肉，且这些息肉有高风险转化为结肠直肠癌。治疗方法主要包括定期监测、息肉切除术以及预防性全结肠切除术。针对这种疾病，目前还没有获得FDA批准的疗法。
ST316是β-连环蛋白与其共激活因子BCL9之间相互作用的首创拮抗剂，BCL9是一种复合物，负责在观察到异常Wnt/β-连环蛋白途径信号的多种癌症中驱动癌基因表达和免疫排斥。在癌细胞中暴露ST316可阻止BCL9驱动的β-连环蛋白核定位，并抑制Wnt增强体蛋白复合物的形成。这种相互作用的破坏选择性地抑制了调节肿瘤细胞增殖、迁移、侵袭和转移潜能的致癌Wnt靶基因以及调节肿瘤微环境免疫抑制的基因的转录。
孤儿药认定基于开放标签1/2期研究(ClinicalTrials.gov 标识符：NCT05848739)剂量递增阶段的数据，该研究评估了ST316对可能存在Wnt/β-连环蛋白信号通路异常的特定晚期实体瘤成人患者的安全性、耐受性、药代动力学、药效学和疗效。
研究结果表明，ST316干扰了β-连环蛋白免疫排斥，从而增强了细胞毒性T细胞活性。接受ST316治疗的患者还发现多形核骨髓源性抑制细胞减少。此外，在人类外周血单核细胞中，ST316显示出剂量依赖性M2巨噬细胞(免疫抑制)减少和M1巨噬细胞(促炎)增加，从而增强了T细胞活化。
该公司表示，2期部分目前正在评估ST316在结肠直肠癌患者中与标准护理治疗相结合以及在多种治疗方法中的应用。
参考来源：
Sapience Therapeutics receives FDA Orphan Drug designation for ST316, a first-in-class β-catenin antagonist, for the treatment of familial adenomatous polyposis (FAP). News release. Sapience Therapeutics. December 19, 2024.
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