Zealand Pharma于近日宣布，美国FDA已发出了一封完整回应函(CRL)，涉及glepaglutide(格列帕鲁肽)的新药申请(NDA)，CRL明确指出拒绝批准该药物用于治疗依赖胃肠外支持的短肠综合征(SBS)伴肠衰竭(IF)的成年患者。
格列帕鲁肽是一种长效胰高血糖素样肽2(GLP-2)类似物，该疗法设计为一种装于自动注射器中的液体产品，用于每周两次的皮下给药，旨在减少或消除SBS患者对肠外支持的需求。
NDA申请得到了随机、安慰剂对照的3期EASE-1试验（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT03690206）数据的支持，该试验评估了每周一次和两次皮下注射10毫克格列帕鲁肽对106名每周至少需要3天肠外支持的SBS和IF患者的安全性和有效性。
研究结果显示，与安慰剂相比，格列帕鲁肽每周两次在统计学上显著减少了第24周的胃肠外支持总量(P= .0039)；尽管每周一次格列帕鲁肽显示每周胃肠外支持的数字减少，但没有达到统计学意义。与基线相比，每周接受两次格列帕鲁肽治疗的患者的胃肠外支持平均减少量为5.13升/周，每周接受一次格列帕鲁肽治疗的患者为3.13升/周，安慰剂组为2.85升/周。
提交的资料还得到长期扩展试验EASE-2(ClinicalTrials.gov标识符:NCT03905707)和EASE-3(ClinicalTrials.gov标识符:NCT04881825)以及EASE-4(ClinicalTrials.gov标识符:NCT04991311)的中期分析数据的支持。EASE-2和EASE-3试验中期结果显示，在使用格列帕鲁肽至少6个月的患者中，临床反应得以维持。
根据CRL，FDA不能根据现有数据批准当前形式的申请。该机构建议Zealand Pharma进行额外的临床试验，以确认上市剂量的格列帕鲁肽的有效性和安全性。
Zealand Pharma预计在2025年开始一项单一的3期试验，该试验有望支持格列帕鲁肽在美国和欧盟以外地区的营销授权，并为在美国重新提交监管申请提供进一步的确凿证据。
参考来源：
US Food and Drug Administration issues Complete Response Letter for the glepaglutide New Drug Application for the treatment of short bowel syndrome. News release. Zealand Pharma. December 19, 2024.
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