据Rhythm制药公司12月20日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已经扩大了Imcivree(setmelanotide，司美诺肽)的批准范围，以包括2岁以下因Bardet-Biedl综合征(BBS)或阿片黑素促皮质激素原(POMC)、前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶/kexin 1型(PCSK1)或瘦素受体(LEPR)缺乏而肥胖的儿童。此前，该疗法已被批准用于6岁及以上的患者。
BBS和POMC、PCSK1和LEPR缺乏症是罕见的黑皮质素-4受体(MC4R)途径疾病，其标志性特征包括摄食过度或病理性、贪得无厌的饥饿和饱腹感受损，伴有持续和异常的寻找食物行为，以及早发性肥胖。
Imcivree是一种首创、寡肽类MC4R激动剂，旨在恢复因MCR上游基因缺陷引起的受损MC4R通路的功能。该药物是首个也是唯一一个针对下丘脑MC4R通路损伤的精准药物，下丘脑MC4R通路损伤是美国和欧洲成人和2岁以下儿童因BBS和POMC、PCSK1和LEPR缺陷导致暴食症和肥胖的根本原因。
Rhythm在新闻稿中称，Imcivree最初于2020年11月获得FDA批准，用于6岁及以上患有POMC、PCSK1或LEPR缺陷的患者，并于2022年6月获得批准，用于治疗BBS患者。Imcivree还获得了英国药品和保健产品管理局(MHRA)和欧盟委员会(EC)的上市许可，可用于2岁以下的患者。
对年轻患者的批准基于为期1年、开放标签、3期VENTURE试验(ClinicalTrials.gov 标识符：NCT04966741)的数据，该试验包括12名年龄在2岁至6岁以下、因双等位基因POMC/PCSK1或LEPR缺乏或临床诊断为BBS而肥胖的患者。
研究参与者每天通过皮下注射一次setmelanotide(一种黑皮质素4受体(MC4R)激动剂)，持续52周。
总体而言，83.3%(95% CI，58.7-99.8)的患者BMI(身体质量指数)z评分至少降低了0.2(主要终点；POMC或LEPR缺乏症患者为85.7%；80%为BBS患者)。据报道，绝对BMI(共同主要终点)的平均百分比变化为-18.4%(POMC或LEPR缺乏症患者为-25.6%；BBS患者为-9.7%)。
此外，大多数护理人员(10/11)报告称，与试验前相比，52周时患者的饥饿感有所减少。该治疗对该患者群体具有良好的耐受性，其安全性与老年患者相似。
参考来源：
Rhythm Pharmaceuticals announces FDA approval of Imcivree® (setmelanotide) for patients as young as 2 years old. News release. Rhythm Pharmaceuticals December 20, 2024.
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