吉利德科学(Gilead Sciences)公司于12月17日宣布，美国FDA已授予Trodelvy(sacituzumab govitecan，戈沙妥珠单抗)突破性疗法认定，用于治疗在以铂类为基础的化疗期间或之后出现进展的广泛期小细胞肺癌(ES-SCLC)的成年患者。
突破性疗法认定旨在加快针对严重或危及生命疾病的研究性治疗的开发和监管审查，根据初步临床证据，与现有治疗相比，这些治疗有可能显著改善临床结果。该公司称，这是Trodelvy获得的第二个突破性疗法认定。
Trodelvy是首个获批的靶向Trop-2的抗体偶联药物(ADC)，在两种不同类型的转移性乳腺癌中均展现了显著的生存优势。Trop-2是一种细胞表面抗原，在包括90%以上的乳腺癌和肺癌等多种肿瘤类型中高度表达。Trodelvy采用专有的可水解连接子与拓扑异构酶I抑制剂SN-38载荷相结合。这一独特的组合通过旁观者效应，对Trop-2表达细胞及肿瘤微环境均具有强效活性。
目前，Trodelvy已在超过50个国家和地区获批，用于治疗经治转移性三阴性乳腺癌(TNBC)患者；并在超过40个国家和地区获批，用于某些经治HR+/HER2-转移性乳腺癌患者。
此外，吉利德科学正在研究Trodelvy在其他三阴性乳腺癌和HR+/HER2-乳腺癌人群中的应用，以及Trop-2高表达的一系列肿瘤类型，包括小细胞肺癌和一线转移性非小细胞肺癌，其中Trodelvy分别通过TROPiCS-03概念验证研究和hove-02概念验证研究显示了临床活性。Trodelvy还被用于头颈癌和妇科癌症的研究。
支持这一决定的数据来自2期TROPiCS-03研究(NCT03964727)的ES-SCLC队列，该研究调查了sacituzumab govitecan在转移性实体瘤患者中的疗效。ES-SCLC队列中共有43名患者被纳入分析，在每个21天周期的第1天和第8天接受10mg/kg的静脉注射sacituzumab govitecan，直到疾病进展或出现不可接受的毒性。该队列试验的相关数据于今年9月在2024年国际肺癌研究协会(IASLC)世界肺癌大会公布。
主要终点是根据RECIST v1.1标准评估的客观缓解率(ORR)，次要终点包括中位缓解持续时间(DOR)、临床获益率(CBR)、无进展生存期(PFS)、总生存期(OS)和安全性。
在数据截止时，中位随访时间为12.3个月(范围为8.1-20.1)。纳入分析的所有43名患者的ORR为41.9% (95% CI，27.0%-57.9%)。18例(41.9%)患者观察到部分缓解；18例(41.9%)患者病情稳定；进行性疾病4例(9.3%)；其余3例(7.0%)患者未进行评估。疾病控制率为83.7% (95% CI，69.3%-93.2%)，CBR为48.8% (95% CI，33.3%-64.5%)。
中位缓解持续时间(DOR)为4.7个月(95% CI为3.5-6.7)。在6个月时，危险比为48.2% (95%可信区间为23.9%-68.9%)。中位反应时间为1.4个月(范围1.2-4.2)。中位无进展生存期(PFS)为4.40个月(95% CI，3.81-6.11)，中位总生存期(OS)为13.60个月(95% CI，6.57-14.78)。
在患有铂耐药(n=20)和铂敏感(n=23)疾病的患者中均显示出阳性抗肿瘤活性，ORRs分别为35.0% (95% CI，15.4%-59.2%)和47.8% (95% CI，26.8%-69.4%)。
治疗持续时间的中位数是4.4个月(范围0.03-18.04)，接受周期数的中位数是7(范围1-25)。共有36名(83.7%)患者停止了研究治疗；导致治疗中断的疾病进展被认为是最常见的原因，发生在31例(72.1%)患者中。
关于安全性，在ES-SCLC队列中，sacituzumab govitecan的安全性与之前其他已批准适应症的研究结果一致。所有患者都报告了治疗中出现的不良反应(TEAEs)，其中74.4%的患者出现了3级或更高级别的TEAEs。
基于Trodelvy在铂耐药(PR)和铂敏感(PS)疾病中均表现出良好的抗肿瘤活性，支持进一步研究Trodelvy在ES-SCLC中的作用，吉利德计划在该患者群体中启动3期临床试验。
参考来源：
U.S. FDA grants breakthrough therapy design to trudvy (Sacituzumab Govitecan-hziy) for second-line treatment of extensive-stage small cell lung cancer', press release. Gilead Sciences, Inc.； Published on December 17, 2024.
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