Ascendis Pharma于12月12日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已同意审查lonapegsomatropin-tcgd用于治疗成人生长激素缺乏症(GHD)的补充生物制品许可申请(sBLA)。FDA将处方药用户付费法案(PDUFA)的目标日期设定为2025年7月27日。
生长激素在儿童和成人的健康中起着至关重要的作用，促进儿童的正常生长，并在整个成年期维持正常的身体组成和心脏代谢健康。在成人中，生长激素促进蛋白质生产，促进脂肪利用，增强肌肉质量，并有助于调节血糖水平。
成人生长激素缺乏症是指人体无法产生足够的生长激素。其症状和发病率包括中心肥胖、代谢综合征、骨密度下降、血脂水平改变和心血管风险指标、疲劳、全身无力、肌肉张力缺乏以及心理症状，如认知障碍、社交孤立、缺乏动力和抑郁。目前标准治疗方案是使用外源性生长激素替代治疗，以短效重组人生长激素的使用最为常见，但需要每日皮下注射，会导致依从性差和疗效下降。长效生长激素制剂可减少给药注射频率，提高依从性和疗效。
lonapegsomatropin-tcgd是一种生长激素长效前药，是FDA批准的第一个可持续释放一周以上、提供生长激素的产品。该药物于2021年8月以Skytrofa的商品名首次获得美国FDA批准，用于治疗体重至少为11.5kg且因内源性生长激素分泌不足而出现生长障碍的1岁及以上儿童患者。
sBLA提交的资料包括随机、平行对照、安慰剂对照和活性对照试验foresiGHt(ClinicalTrials.gov标识符:NCT04615273)的结果，该试验评估了长效生长激素产品lonapegsomatropin在259名23至80岁GHD成年患者中的疗效和安全性。
研究参与者以1:1:1的比例随机接受滴定目标固定剂量的lonapegsomatropin(每周一次)、安慰剂(每周一次)或生长激素(每天一次)。
主要终点是在第38周时通过双能x线吸收仪(DXA)评估的躯干脂肪百分比相对于基线的变化。
结果显示，接受lonapegsomatropin治疗的患者在第38周时躯干脂肪减少了1.67%，而安慰剂组增加了0.37%(最小二乘[LS]平均差异为-2.04%；P <.0001)。此外，与安慰剂组相比，接受lonapegsomatropin治疗的患者整体瘦体重(关键次要终点)增加了1.60千克(LS平均差异为1.70千克；P <.0001)。
在试验中，Lonapegsomatropin总体上是安全且耐受性良好(与每日生长激素相当)，未出现与研究药物相关的停药现象。
参考来源：
FDA accepts Ascendis Pharma’s supplemental Biologics License Application for TransConTM hGH for the treatment of adults with growth hormone deficiency. News release. Ascendis Pharma. December 12, 2024.
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