瑞典Sobi制药北美分公司于美东时间12月12日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已经接受了avatrombopag的补充新药申请(sNDA),用于治疗1岁及以上患有持续性或慢性免疫性血小板减少症(ITP)的儿童患者的血小板减少症,这些患者对先前的治疗反应不足。FDA指定处方药使用者费用法案(PDUFA)的目标行动日期为2025年7月24日。
除此,该公司还接受了Avatrombopag口服混悬剂新药申请(NDA)。这是一种含有颗粒的胶囊制剂,可以在给药前撒在软食物或液体上。
免疫性血小板减少症(ITP)是一种自身免疫性疾病,其特征是血小板数量减少,导致出血风险增加。症状可能变化很大,包括瘀伤、代表少量出血的小点皮疹、牙龈或鼻子出血、尿血/便血和虚弱疲劳。当症状持续超过12个月时,该疾病被视为慢性疾病。长期而言,原发性慢性ITP与感染风险增加、需要住院治疗的出血事件、恶性血液病和死亡率有关。目前尚无治愈方法,慢性ITP患者通常在经过各种治疗后复发,并且仍然需要治疗以降低临床显著出血的风险。
Avatrombopag是一种口服生物可利用的小分子血小板生成素受体激动剂(TPO-RA),可刺激骨髓祖细胞增殖和分化为巨核细胞,从而增加血小板的产生。Avatrombopag不会与TPO竞争与 TPO受体的结合。此前,该药物以商品名Doptelet获得批准,用于治疗计划接受手术的成年慢性肝病患者的血小板减少症,以及对之前治疗反应不足的成年慢性ITP患者的血小板减少症。
sNDA提交内容包括随机、双盲、安慰剂对照的3b期AVA-PED-301研究(ClinicalTrials.gov 标识符:NCT04516967)的结果,该研究评估了avatrombopag对75名1岁至18岁以下患有ITP的儿科患者至少使用6个月的疗效和安全性。
研究参与者以3:1的比例被随机分配,每天口服一次avatrombopag或安慰剂,持续12周。
主要终点是持久的血小板反应(定义为在第5至12周内,在没有抢救药物的情况下,8周中至少有6周血小板计数≥50×109/L)。
研究结果显示,与接受安慰剂的患者相比,接受avatrombopag治疗的患者中有28%实现了持久的血小板反应,达到了主要终点(95% CI,15.8-39.7;P =.0077)。
此外,81.5%的avatrombopag治疗患者连续两次血小板计数至少达到50×109/L(关键次要终点),而安慰剂治疗患者的这一比例为0%(95% CI,71.1-91.8;P <.0001)。
Sobi北美公司首席医疗官Jamie Freedman博士表示:“avatrombopag的这些申请受理使我们离那些患有持续性和慢性ITP的青少年和儿童急需的额外治疗方案又近了一步。“现在,我们有机会解决儿科人群中未得到满足的需求,这是一种额外的配方,一种可能更适合一些患者的口服混悬液。”
参考来源:
Sobi announces FDA acceptance of New Drug Application for avatrombopag (Doptelet®) for the treatment of pediatric immune thrombocytopenia. News release. Sobi. December 12, 2024.
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