处方药使用者费用法案(PDUFA)日期是指美国美国食品药品监督管理局(FDA)设定的审查新药申请(NDA)或生物制剂许可申请(BLA)并做出上市批准最终决定的最后期限。审查的典型周期是药品申请被机构接受后的10个月。对于具有优先审评权的药品，从申请受理之时起，审评期缩短至6个月。
Tabelecleucel治疗EBV+移植后淋巴增生性疾病
PDUFA日期：2025年1月15日
爱泼斯坦-巴尔病毒阳性移植后淋巴增生性疾病(EBV+ PTLD)是一种罕见的血液系统恶性肿瘤，可在造血干细胞移植(HSCT)或实体器官移植(SOT)后发生。Tabelecleucel是一种同种异体的EBV特异性T细胞免疫疗法，通过靶向和消除EBV感染的细胞来发挥作用。
FDA正在审查来自3期ALLELE研究(ClinicalTrials.gov标识符:NCT03394365)的数据，该研究评估了在利妥昔单抗和利妥昔单抗加化疗失败后的SOT(SOT队列)或利妥昔单抗失败后的HSCT(HSCT队列)的情况下，tabelecleucel治疗EBV+ PTLD的有效性和安全性。
该分析包括43名患者；HSCT队列中的14名患者和SOT队列中的29名患者。据报道，HSCT组的客观缓解率(主要终点)为50%(95% CI，23-77)，而SOT组为52%(95% CI，33-71)。
Datopotamab Deruxtecan治疗HR+、HER-乳腺癌
PDUFA日期：2025年1月29日
FDA正在审查datopotamab deruxtecan(Dato-DXd)的生物制剂许可申请(BLA)，用于治疗不可切除或转移性激素受体(HR)阳性、人类表皮生长因子受体2(HER2)阴性（免疫组织化学[IHC] 0、IHC 1+或IHC 2+/原位杂交[ISH]-)乳腺癌成人患者，这些患者之前曾接受过不可切除或转移性疾病的全身治疗。
Dato-DXd是一种专门设计的TROP2定向抗体药物缀合物。该申请得到了3期TROPION-Breast01研究(ClinicalTrials.gov标识符:NCT05104866)数据的支持，该研究包括接受内分泌治疗和至少1次全身治疗的不可切除或转移性HR阳性、HER2阴性乳腺癌患者。
结果显示，与化疗相比，Dato-DXd治疗将疾病进展或死亡的风险降低了37%(风险比，0.63；95% CI，0.52-0.76；P <.001)。Dato-DXd组的中位无进展生存期为6.9个月，化疗组为4.9个月。
Elamipretide治疗Barth综合征
PDUFA日期：2025年1月29日
Barth综合征是由tafazzin基因突变引起的，该突变导致心磷脂水平降低，心磷脂是一种在线粒体功能中起主要作用的磷脂。elamipretide是一种细胞渗透性肽化合物，旨在通过靶向线粒体内膜来改善线粒体功能，在线粒体内膜上，elamipretide可逆地与心磷脂结合。
新药申请(NDA)得到了SPIBA-001第3期回顾性自然史对照试验数据的支持，该试验将TAZPOWER 第2/3期研究（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT03098797）的开放标签部分的数据与匹配的自然史对照进行了比较。研究结果表明，elamipretide满足了主要和大多数次要终点，表明Barth综合征患者的运动耐受性、力量和心脏功能评估有所改善。
Elamipretide的疗效也基于TAZPOWER研究的数据，该研究包括12名12岁及以上的Barth综合征男性患者。该试验的开放性扩展部分(第2部分)的结果显示，使用elamipretide治疗后，在6分钟步行试验(主要终点；+95.9米；P =.024)和Barth综合征症状评估量表(-2.1分；P =.031)均有显著改善。
Suzetrigine治疗中度至重度急性疼痛
PDUFA日期：2025年1月30日
Suzetrigine是一种口服的NaV1.8选择性抑制剂，NaV1.8是一种电压门控钠通道，在周围神经系统的疼痛信号传导中起着关键作用。
NDA得到了两项随机、双盲、安慰剂对照试验的3期数据支持，这两项试验评估了 Suzetrigine在腹部整形术 (ClinicalTrials.gov标识符：NCT05558410) 和拇趾囊肿切除术(ClinicalTrials.gov 标识符：NCT05553366) 后的疗效和安全性，以及一项针对患有各种手术和非手术疼痛疾病的患者的急性疼痛的单组研究(ClinicalTrials.gov标识符：NCT05661734)。
在对腹部整形手术(ClinicalTrials.gov识别号:NCT05034952)和拇趾囊肿切除术(ClinicalTrials.gov识别号:NCT04977336)后出现急性疼痛的患者进行的两项2期研究中，提供了额外的有效性和安全性证据。在另一项2期试验中，还发现Nav1.8抑制剂可显著改善糖尿病周围神经病变患者的疼痛(ClinicalTrials.gov标识符:NCT05660538)。
AXS-07治疗急性偏头痛
PDUFA日期：2025年1月31日
AXS-07是一种口服药物，由COX-2优先非甾体抗炎药美洛昔康和5-HT1B/1D激动剂利扎曲普坦组成。重新提交的方案预计将解决FDA在2022年发布的完整回复信中概述的问题。
关于临床疗效和安全性，该申请包括来自随机、双盲3期MOMENTUM(ClinicalTrials.gov标识符:NCT03896009)和INTERCEPT(ClinicalTrials.gov标识符:NCT04163185)试验的数据，这些试验评估了AXS-07对成人偏头痛的急性治疗。
在两项试验中，结果显示，与安慰剂相比，用AXS-07治疗的患者在2小时内疼痛缓解和最令人烦恼的偏头痛症状缓解的比例明显更高。
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