日本制药商-卫材株式会社于2024年11月20日宣布，其肌萎缩侧索硬化症(ALS)治疗药物Rozebalamin(mecobalamin，甲钴胺)已在日本上市，用于减缓肌萎缩侧索硬化症的功能障碍进展。该产品于2024年9月24日获得日本厚生劳动省批准。
肌萎缩侧索硬化症(ALS)俗称“渐冻症”，是一种难治的进行性神经退行性疾病，由于运动神经元功能障碍，导致严重的肌肉萎缩和肌肉无力。由于死亡的主要原因是呼吸肌麻痹导致的呼吸衰竭，在不使用人工呼吸器的情况下，死亡发生在疾病发作后大约2至5年内。
目前而言，该病的发病机理等目前仍不太明确，遗传性病例仅占5%～10%，大多数为散发性病例。作为现有的散发性ALS治疗药物，日本已有两种药物通过审批，分别是利鲁唑和依达拉奉。研究证实利鲁唑可以延长生存期90天，依达拉奉可以抑制症状恶化。但这两种药物的效果都很有限，患者亟待更新的药物来治疗这种难治性疾病。
Rozebalamin含有超高剂量的甲钴胺（一种天然存在的维生素B12），维生素B12存在于肉类、鱼类和奶制品等食物中，在人体中发挥多种关键作用，包括支持神经细胞健康和功能。虽然甲钴胺对肌萎缩侧索硬化症(ALS)的作用机制尚不清楚，但非临床研究表明，甲钴胺可能通过神经保护作用和神经轴突再生发挥功效。
此项批准基于名为JETALS(NCT03548311)试验的结果，这是一项由研究者发起的多中心、安慰剂对照、双盲、随机III期临床试验，旨在验证高剂量甲钴胺对肌萎缩侧索硬化症(ALS)患者的疗效和安全性。
试验共有130名ALS患者在发病一年内被随机以1:1的比例分配，接受肌肉注射甲钴胺50毫克或安慰剂，每周两次，持续16周。
主要终点是16周后ALS功能评分量表修订版(ALSFRS-R)总分的变化。
结果显示，甲钴胺50mg组变化为-2.7[95% CI：-3.9，-1.5]，安慰剂组变化为-4.6[95%CI：-5.8，-3.4]，变化差异为2.0（95% CI：0.4，3.5；p=0.012）。与安慰剂组相比，甲钴胺50mg组在从观察期结束到治疗期第16周的主要终点（肌萎缩性脊髓侧索硬化症功能性）的总分变化方面显示出统计学上显著的进展减缓(减缓下降约43%，p = 0.01)，生存期（直至置入呼吸机或死亡）延长约500天以上。
安慰剂组的不良事件发生率为1.6%，甲钴胺50mg组为7.7%。甲钴胺50mg组观察到的不良反应包括便秘、注射部位疼痛、发热、心电图QT延长和皮疹，各发生率为1.5%。
研究结果发表在同行评审期刊《JAMA Neurology》上，显示了超高剂量甲钴胺的疗效、安全性和耐受性。具体的安全性数据包括不良事件的发生率和严重程度，这些数据支持了甲钴胺在早期ALS患者中的使用。
信息来源：
ROZEBALAMIN® FOR INJECTION 25 MG (MECOBALAMIN) FOR AMYOTROPHIC LATERAL SCLEROSIS LAUNCHED IN JAPAN
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