Rezolute公司于美国东部时间12月3日宣布，美国食品药物监督管理局(FDA)已授予其在研药物Ersodetug(RZ358)孤儿药认定，用于治疗因肿瘤高胰岛素血症(HI)引起的低血糖。
FDA的孤儿药认定旨在鼓励罕见病治疗药物的研发。孤儿药认定提供的好处包括七年的市场独占保护，并可能通过快速审批途径缩短临床研发途径。
肿瘤HI是一种罕见的疾病，可导致由胰岛细胞瘤(如胰岛素瘤)或非胰岛细胞瘤(如肝细胞癌)引起的低血糖。Ersodetug是一种全人类单克隆抗体，预计可通过与胰岛素受体结合并抵消由胰岛素和相关激素(如胰岛素样生长因子2[IGF-2])引起的胰岛素受体过度激活来改善与肿瘤HI相关的低血糖症。
孤儿药资格认定得到了临床前药理学研究数据和来自扩大获取计划的积极现实证据的支持。临床前药理学研究显示，Ersodetug可以在疾病相关水平上抑制胰岛素和IGF-2介导的胰岛素受体信号传导。
据Rezolute介绍，一项评估Ersodetug对肿瘤高胰岛素血症(HI)患者疗效的3期注册试验预计将于2025年开始。这项随机、双盲、安慰剂对照试验将招募24名因肿瘤高胰岛素血症(HI)导致低血糖控制不佳的患者。
研究的主要终点是基于自我监测血糖的中度和重度低血糖事件的变化。其他疗效结果指标包括总体低血糖事件、连续血糖监测仪测量的低血糖时间、患者报告的生活质量、住院率和血糖需求变化。
“肿瘤HI需要针对性低血糖治疗，以防止严重的不良后果，改善患者的生活质量，并使患者能够继续接受癌症治疗，”Rezolute首席监管官Susan Stewart博士表示。“我们很高兴获得FDA的认可，这使我们能够继续研发一种可能用于治疗由各种形式的HI引起的低血糖的通用疗法。”
参考来源：
FDA grants Orphan Drug designation to Rezolute’s ersodetug (RZ358) for the treatment of hypoglycemia due to tumor hyperinsulinism. News release. Rezolute. December 3, 2024.
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