StemCyte Inc.于11月22日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准RegeneCyte(造血祖细胞[HPC]，脐带血)的生物制品许可申请(BLA)，用于非亲缘供体造血祖细胞移植手术，结合适当的准备方案，用于影响遗传、获得性或骨髓抑制治疗导致的造血系统疾病患者的造血和免疫重建。
RegeneCyte是一种异基因人脐带血来源的造血干细胞疗法。这些造血祖细胞从骨髓中分裂和成熟，并被释放到血液中，在那里它们恢复血细胞计数和功能。
BLA的批准得到了来自单组前瞻性COBLT研究(n=324)的数据、来自FDA案卷和公开信息的数据(n=1299)以及来自国际血液和骨髓移植研究中心RegeneCyte观察数据库的回顾性数据(n=54)的支持。数据收集自总有核细胞剂量至少为2.5×107kg的参与者，这些参与者来自StemCyte脐带血库的至少1个脐带血单位，单独或与另一单位HPC、脐带血一起，并且人类白细胞抗原匹配率至少为4/6。
研究结果显示，第42天中性粒细胞恢复（从移植到移植后最低点后连续3天中性粒细胞绝对计数≥500/µL的第一天的时间）的患者比例在COBLT试验中为76%，在FDA数据中为77%，在 RegeneCyte数据库中为91%，中性粒细胞恢复的中位时间分别为27天、25天和22天。
此外，第100天血小板恢复（连续7天未输注血小板的情况下连续3天中绝对血小板计数达到或超过20,000/µL的第一天的时间）的患者比例在COBLT试验中为57%，在RegeneCyte数据库中为72%，血小板恢复的中位时间分别为90天和50天。
值得注意的是，血小板恢复的患者中，第100天绝对血小板计数达到或超过50,000/µL的比例在 COBLT试验中为46%，在FDA数据中为45%，在RegeneCyte数据库(n=34)中为73%，血小板恢复的中位时间分别为113天、122天和64天。
报告的最常见输液相关不良反应是高血压、呕吐、恶心、心动过缓和发烧。该产品有关于致命输液反应、移植物抗宿主病、植入综合征和移植物失败的黑框警告。
StemCyte公司正在研究RegeneCyte用于其他适应症，如慢性疲劳综合征、与衰老相关的疾病和其他健康相关疾病。公司称，目前正在进行2期临床试验，评估其作为长期COVID综合征和急性中风的治疗方法。
参考来源：
US FDA approves StemCyte Biologics License Application for Regenecyte™ cord blood cell therapy product. News release. StemCyte Inc. November 22, 2024.
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