强生公司近日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已授予Nipocalimab(尼卡利单抗)突破性疗法认定，用于治疗成人中度至重度干燥综合征(SjD)。
SjD是一种慢性炎症性自身免疫性疾病，其特征是自身抗体的产生、慢性炎症和外分泌腺淋巴细胞浸润，导致粘膜干燥(眼睛、口腔、阴道)、关节疼痛和疲劳。该疾病通常伴有其他免疫系统疾病（例如类风湿关节炎和红斑狼疮），目前没有批准治疗该疾病的潜在和全身性的疗法。
Nipocalimab是一款研究性靶向新生儿Fc受体(FcRn)单克隆抗体，可阻断FcRn并降低循环免疫球蛋白G (IgG)抗体的水平。目前，该药物正在研究用于治疗其他各种疾病，包括胎儿和新生儿溶血病、温热型自身免疫性溶血性贫血、全身性重症肌无力、胎儿新生儿同种免疫性血小板减少症以及慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病。
突破性疗法认定得到了多中心、随机、安慰剂对照、双盲2期DAHLIAS试验（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT04968912）数据的支持，该试验评估了Nipocalimab对血清呈抗Ro60和/或抗Ro52 IgG抗体阳性的原发性干燥综合征成人患者的安全性和有效性。
研究参与者(n=163)按1:1:1的比例随机分配接受静脉注射Nipocalimab 5mg/kg、Nipocalimab 15mg/kg或安慰剂，每2周一次，直至第22周，同时接受标准治疗；安全性评估一直持续到第30周。
主要终点是第24周欧洲抗风湿病联盟临床干燥综合征疾病活动指数(ClinESSDAI)评分相对于基线的变化。
研究结果显示，与安慰剂相比，使用15mg/kg Nipocalimab治疗可显著改善ClinESSDAI评分，且具有临床意义（治疗差异-2.65；[90% CI, -4.03, -1.28]；P =.002）。早在第4周，Nipocalimab就已出现反应，并且与安慰剂相比，在整个治疗期间反应持续增加。
Nipocalimab 15mg/kg剂量组的参与者在各种次要终点（如多器官评估、医生评估和治疗效果综合工具）方面也看到了具有临床意义的改善。值得注意的是，口干、眼干和阴道干燥等干燥综合征症状呈现出积极趋势。
新闻稿中称，Nipocalimab是首个在中度至重度干燥综合征成年患者的2期研究中显示出积极结果的研究性FcRn阻断剂。
Nipocalimab的安全性和耐受性特征与之前报告的研究一致。
参考来源：
Nipocalimab is the first and only investigational therapy granted US FDA Breakthrough Therapy designation for the treatment of adults living with moderate-to-severe Sjögren’s disease. News release. Johnson & Johnson. November 12, 2024.
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