Abeona Therapeutics生物制药公司于11月12日宣布,美国食品药品管理局(FDA)已接受该公司重新提交的prademagene zamikeracel(pz-cel)的生物制品许可申请(BLA),可作为隐性营养不良性大疱性表皮松解症(RDEB)的潜在新疗法。
重新提交是对FDA在2024年4月发布的完整回复信的回应,该回复信指出了某些制造缺陷。该机构没有要求额外的临床试验来支持批准。新的处方药使用者费用法案的目标日期定为2025年4月29日。
隐性营养不良性大疱性表皮松解症(RDEB)是一种由COL7A1基因的两个副本突变引起的罕见遗传性皮肤病。由于这种缺陷,细胞不能表达功能性胶原VII蛋白,而这种蛋白是形成将表皮结合到真皮的锚定纤维所必需的。缺乏锚定原纤维导致皮肤脆弱,容易起泡,患者遭受多年的伤口疼痛、瘙痒以及感染和鳞状细胞癌的风险增加。
pz-cel是一种基于自体细胞的基因疗法,由表皮片组成,将功能性COL7A1基因传递到患者自身的皮肤细胞中,以实现正常的VII型胶原蛋白表达,并促进伤口愈合。
BLA包括来自3期VIITAL研究(ClinicalTrials.gov标识符:NCT04227106)的安全性和有效性数据,以及来自1/2a期试验(ClinicalTrials.gov标识符:NCT01263379)的长期研究结果,提供了长达8年的随访。
3期VIITAL临床研究评估了11名RDEB患者的43个大的慢性伤口对。共同的主要终点是在第24周时RDEB伤口愈合和疼痛减轻至少50%的比例 。
结果显示,81.4%的患者在接受pz-cel治疗的伤口实现了50%或更高的伤口愈合,相比之下,未治疗的对照伤口实现了16.3%的伤口愈合(P <.001)。此外,与未治疗的对照伤口相比,观察到pz-cel在与伤口敷料变化相关的疼痛减轻方面具有统计学显著性改善(P = .0002)。
1/2a期试验结果表明,在大面积和慢性伤口上一次性应用pz-cel可实现持续伤口愈合和疼痛减轻。
如果获得批准,pz-cel将成为第一个针对隐性营养不良性大疱性表皮松解症(RDEB)的自体、基于细胞的基因疗法,也是第一个旨在通过COL7A1基因的稳定整合拷贝在伤口部位提供胶原VII表达的RDEB治疗。Pz-cel此前已被美国FDA授予再生医学高级疗法、突破性疗法、孤儿药和罕见儿科疾病称号。
参考来源:
Abeona Therapeutics® announces FDA acceptance of BLA resubmission of pz-cel for the treatment of recessive dystrophic epidermolysis bullosa. News release. Abeona Therapeutics. November 12, 2024.
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