根据美国FDA官网显示，2024年10月已对多款“first-in-class”新药、新适应症的批准做出监管决定，其中包括治疗血友病A/B，胃癌，晚期帕金森、乳腺癌等疾病。
一、皮肤病
商品名：Botox Cosmetic
适应症：中度至重度颈阔肌带
研发公司：艾伯维
艾伯维公司于10月20日称，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准使用Botox Cosmetic(onabotulinumtoxinA，肉毒杆菌素)用于暂时改善成人与颈阔肌活动相关的中度至重度垂直带(颈阔肌带)的外观。
OnabotulinumtoxinA通过降低颈阔肌活动发挥作用，从而改善颈部和下颌之间的带状外观。随着这一适应症的批准，Botox Cosmetic成为第一款也是唯一一款具有四个适应症区域的美学神经毒素产品：前额纹、皱眉纹、鱼尾纹和颈阔肌带。该批准也为那些受颈阔肌带困扰的患者提供了一种非手术，可注射的治疗选择。
二、血液疾病
商品名：Hympavzi
适应症：血友病A/B
研发公司：辉瑞
辉瑞公司于10月11日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)批准了其皮下注射剂Hympavzi(marstacimab-hncq，马塔西单抗)用于常规预防，以预防或降低12岁及以上患有无因子VIII抑制物的A型血友病或无因子IX抑制物（中和抗体）的B型血友病的成人和儿科患者的出血发作频率。
今年9月，欧洲药品管理局人用药品委员会通过了一项关于marstacimab用于成人和12岁及以上重度血友病A(不含FVIII抑制剂)或重度血友病B(不含FIX抑制剂)患者出血事件常规预防的积极意见。欧盟委员会预计将于今年底做出决定。
Hympavzi是一种组织因子途径抑制物(TFPI)拮抗剂、人单克隆免疫球蛋白G型1(IgG1)抗体。TFPI是一种天然抗凝蛋白，可防止血栓形成并恢复止血的功能。
新闻稿指出，Hympavzi是美国批准用于治疗血友病A或B的首个抗组织因子途径抑制物，也是美国批准的首个通过预充式自动注射笔给药的血友病药物。与传统的静脉输注疗法相比，Hympavzi提供皮下治疗方案，每周给药一次，每次给药所需的准备工作极少。
三、免疫接种
商品名：Abrysvo
适应症：呼吸道合胞病毒(RSV)
研发公司：辉瑞
10月22日，辉瑞宣布美国FDA已批准其二价呼吸道合胞病毒(RSV)疫苗Abrysvo，用于预防18至59岁RSV高危人群由RSV引起的下呼吸道疾病(LRTD)。该疫苗于2023年5月首次在美国获批上市，用于60岁以上人群预防RSV感染。同年8月，该疫苗新增适用人群，即孕妇，以预防出生至6个月大的婴儿感染RSV。
Abrysvo是一种含有重组RSV prefusion F (preF) A和RSV preF B的无佐剂二价疫苗，以单剂量注射的方式注射到肌肉中。该疫苗是根据RSV融合前（prefusion）F蛋白晶体结构所制造，不含佐剂。此融合前形态是RSV病毒用以进入人体细胞的F蛋白的主要形态。过往研究显示靶向此融合前蛋白形态可以有效阻断病毒感染。
新闻稿指出，Abrysvo是适用于50岁以下成人的首款RSV疫苗。并指出该疫苗仍然是唯一被批准用于妊娠32至36周的孕妇的RSV免疫，以保护从出生到6个月大的婴儿。
四、传染病
商品名：Orlynvah
适应症：无并发症尿路感染(uUTI)
研发公司：Iterum Therapeutics plc
据Iterum Therapeutics plc于10月25日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准其口服片剂Orlynvah(sulopenem etzadroxil/probenecid，硫培南前药/丙磺舒)的新药申请，用于治疗由指定微生物大肠杆菌、肺炎克雷伯菌或奇异变形杆菌引起的无并发症尿路感染(uUTI)且口服抗菌治疗选择有限或没有替代治疗选择的成年女性患者。
该药是sulopene metzadroxil和丙磺舒的复方药物，前者是一种新型口服培南类抗生素，是硫培南的前体药物，具有对抗肠杆菌属的强效活性，包括对第三代头孢菌素具有耐药性的编码广谱β-内酰胺酶或AmpC型β-内酰胺酶的肠杆菌属。丙磺舒是一种肾小管转运抑制剂，抑制OAT3介导的硫培南的肾脏清除率，以实现硫培南的血浆浓度升高。
五、神经疾病
商品名：Lumryz
适应症：嗜睡症
研发公司：Avadel Pharmaceuticals
Avadel Pharmaceuticals于10月17日宣布，美国食品药品管理局(FDA)扩大了Lumryz(羟基丁酸钠)缓释口服混悬液的批准范围，包括用于治疗7岁及以上发作性睡病患者的猝倒症或白天过度嗜睡(EDS)。此前，该治疗仅获准用于成人。
Lumryz是一种缓释型羟基丁酸钠，是一种中枢神经系统(CNS)抑制剂。据信，其治疗效果是通过 GABAB对去甲肾上腺素能和多巴胺能神经元以及丘脑皮质神经元的作用来介导的。
商品名：Vyalev
适应症：晚期帕金森病
研发公司：艾伯维
艾伯维(AbbVie)公司于10月17日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)批准了皮下制剂Vyalev(foscarbidopa/foslevodopa，磷卡比多巴/磷左旋多巴)用于治疗晚期帕金森病(PD)成年患者的运动波动。
Vyalev将卡比多巴的前体药物foscarbidopa和左旋多巴的前体药物foslevodopa组合成溶液，用于连续皮下(SC)24小时输注。新闻稿指出，这是首个也是唯一一个用于治疗晚期帕金森病运动波动的皮下24小时持续输注左旋多巴疗法。
Vyalev也称为Produodopa，已在35个国家/地区获得批准，全球已有4,200多名患者开始接受治疗。艾伯维称，将继续与世界各地的监管机构合作，把Vyalev带给那些晚期帕金森病患者。
六、肿瘤疾病
商品名：Itovebi
适应症：PIK3CA突变的晚期HR阳性、HER2阴性乳腺癌
研发公司：罗氏成员基因泰克
据罗氏集团成员基因泰克(Genentech)10月10日的新闻稿，美国FDA已批准Itovebi(inavolisib)与palbocilib(商品名：Ibrance，通用中文名：哌柏西利)和fulvestrant(氟维司群)联合用于治疗经FDA批准的检测检测出内分泌耐药、PIK3CA突变、激素受体(HR)阳性、人类表皮生长因子受体2(HER2)阴性、局部晚期或转移性乳腺癌的成人患者，这些患者在完成辅助内分泌治疗期间或之后出现复发。约40%的HR阳性转移性乳腺癌存在PIK3CA突变。
同时，FDA还批准了FoundationOne Liquid CDx检测作为伴随诊断设备，用于识别可接受该方案治疗的PIK3CA突变、HR阳性、HER2阴性的乳腺癌患者。
Inavolisib是PI3Kα亚型的高度选择性抑制剂。其高效性和特异性有望最大限度地减少与其他PI3K抑制剂相关的负担和毒性。根据新闻稿，Itovebi是基因泰克首个获批用于HR阳性乳腺癌（最常见的乳腺癌亚型）患者的靶向治疗药物。
适应症：可切除非小细胞肺癌
研发公司：百时美施贵宝
10月3日，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Opdivo(nivolumab)联合铂类双药化疗作为新辅助治疗，随后在手术后以单药nivolumab作为辅助治疗，用于治疗可切除（肿瘤≥4cm和/或淋巴结阳性）非小细胞肺癌 (NSCLC) 且没有已知表皮生长因子受体(EGFR)突变或间变性淋巴瘤激酶(ALK) 重排的成人患者。
商品名：Scemblix
适应症：慢性髓性白血病
研发公司：诺华
10月29日，美国食品药品监督管理局(FDA)已加速批准诺华公司的Scemblix(asciminib，阿西米尼)用于治疗慢性期(CP)新诊断的费城染色体阳性慢性髓性白血病(Ph+CML)成人患者。
Scemblix是一款STAMP抑制剂，是第一款通过特异性靶向BCR-ABL1蛋白肉豆蔻酰口袋(STAMP)发挥作用的慢性粒细胞白血病(CML)治疗药物，为那些对当前可用的TKI疗法耐药或不耐受的患者带来一个重要治疗选择。
该药物还获得FDA批准用于治疗既往接受过≥2种酪氨酸激酶抑制剂(TKI)治疗的Ph+CML-CP成年患者，以及用于治疗携带T315I突变的Ph+CML-CP成年患者。
适应症：胃癌和胃食管结合部腺癌
研发公司：安斯泰来
据安斯泰来制药公司10月18日的新闻稿，美国FDA已批准Vyloy(zolbetuximab-clzb，佐妥昔单抗)与含氟嘧啶和铂类化疗联合用于一线治疗局部晚期不可切除或转移性人表皮生长因子受体2(HER2)阴性胃腺癌或胃食管结合部(GEJ)腺癌成人患者，且经FDA批准的检测确定其肿瘤为Claudin18.2(CLDN18.2)阳性。
FDA在批准Vyloy的同时，还批准了罗氏的VENTANA CLDN18(43-14A)RxDx检测试剂，这是FDA批准的首个免疫组织化学(IHC)伴随诊断试剂，用于确定胃腺癌或胃食管结合部(GEJ)腺癌患者肿瘤中CLDN18蛋白的表达情况。
Vyloy是一种嵌合免疫球蛋白G1(IgG1)单克隆抗体，旨在针对Claudin 18.2(CLDN18.2)，这是一种存在于某些癌细胞（例如胃癌和胃食管癌）中的跨膜蛋白。Claudin 18.2通常存在于胃内壁，但当癌症发展时，它就会暴露在癌细胞表面。有研究表明，这种结合作用通过激活两种不同的免疫系统途径——抗体依赖性细胞毒性(ADCC)和补体依赖性细胞毒性(CDC)诱导癌细胞死亡，以达到消除CLDN18.2阳性肿瘤细胞的目的。
根据新闻稿，Vyloy是美国首个也是唯一一个针对CLDN18.2的靶向治疗药物，用于治疗CLDN18.2阳性的晚期胃癌和胃食管结合部腺癌成人患者。
今年3月26日，Vyloy获得日本厚生劳动省率先批准，成为全球首个也是唯一一个获得监管机构批准的CLDN18.2靶向治疗药物。今年8月，英国药品和健康产品监管局批准了Vyloy；接着9月份，欧盟委员会批准了Vyloy在欧盟的上市；韩国食品药品安全部也在9月批准了Vyloy。
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