欧洲药品管理局(EMA)于11月6日宣布批准Dupixent(dupilumab，度普利尤单抗)，用于治疗一岁儿童的嗜酸性粒细胞性食管炎(EoE)。具体而言，该批准涵盖体重至少15公斤且无法充分控制、无法耐受或不适合常规药物治疗的1至11岁儿童。这扩大了欧盟(EU)对成人和青少年EoE的最初批准，并使Dupixent成为在欧盟获批用以治疗此年龄段EoE儿童患者的首个药物。此前，Dupixent已在美国和加拿大获准用于这一年龄段的儿童患者。
嗜酸性粒细胞性食管炎(EoE)是一种慢性进行性疾病，与2型炎症有关，被认为是导致食管损伤和功能受损的原因。EoE会严重影响儿童的进食能力，还可能导致呕吐、腹痛、吞咽困难、食欲不振和发育困难。EoE的标准治疗为饮食调整，其中包含避免许多种类食物的摄取。在严重的案例上，甚至需要使用喂食管以确保患者有正常的热量摄取与体重增加。
Dupixent由再生元和赛诺菲制药公司共同开发，是一种完全人源单克隆抗体，可抑制白细胞介素 4(IL4)和白细胞介素13(IL13)通路的信号传导，而不是免疫抑制剂。目前，Dupixent已在60多个国家获得监管部门批准，用于治疗一种或多种适应症，包括不同年龄段的某些特应性皮炎、哮喘、伴有鼻息肉的慢性鼻窦炎、EoE、结节性痒疹、慢性自发性荨麻疹和慢性阻塞性肺病患者。
该批准主要基于一项分为两部分（A部分和B部分）的EoE KIDS临床3期研究的结果，研究对象为1至11岁的儿童。该研究结果表明Dupixent在EoE儿童患者中的效果与已获批的成人和青少年患者群相似。在A部分中，根据基于体重的给药方案接受较高剂量Dupixent的儿童(n=37)在16周时与接受安慰剂治疗儿童(n=34)相比的结果如下：
68%的Dupixent组患者实现了组织学疾病缓解的主要终点（即在高倍视野下观察到≤6个嗜酸性粒细胞），此数值在安慰剂组仅为3%。此疗效结果在研究的B部分中维持长达一年。
Dupixent组患者的食管上皮内嗜酸性粒细胞峰值计数与基线相比减少了86%，而安慰剂组则增加了21%。
根据护理人员报告的结果，Dupixent组患者EoE病征的出现频率和严重程度获得改善，并且患者出现至少一种EoE病征的天数在数值上减少。
EoE KIDS研究中的安全性结果与Dupixent在EoE青少年和成人患者中的已知安全性基本一致。总体而言，Dupixent最常见的不良反应是注射部位反应、结膜炎、过敏性结膜炎、关节痛、口腔疱疹和嗜酸性粒细胞增多。此外，在EoE中报告了注射部位瘀伤的不良反应。在1至11岁的患者中，在A部分期间，与安慰剂相比，Dupixent (≥10%)在任一基于体重的给药方案中更常见的不良事件为新冠肺炎、恶心、注射部位疼痛和头痛。在B部分中评估的Dupixent的长期安全性与在A部分中观察到的相似。
除了目前已获批准的适应症外，赛诺菲和再生元还在3期研究中研究dupilumab对多种由2型炎症或其他过敏过程引起的疾病的作用，包括不明原因的慢性瘙痒症和大疱性类天疱疮。dupilumab的这些潜在用途目前正在进行临床研究，这些疾病的安全性和有效性尚未得到任何监管机构的充分评估。
参考来源：
Press Release: Dupixent approved in the EU as the first and only medicine for young children with eosinophilic esophagitis. Retrieved November 6, 2024.
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