11月4日，Ionis制药公司宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已经接受了对Donidalorsen的新药申请(NDA)进行审查，这是一种用于预防12岁及以上成人和儿童患者遗传性血管性水肿(HAE)发作的研究性RNA靶向药物。根据处方药使用者费用法案(PDUFA)，FDA已将行动日期设定为2025年8月21日。
FDA的申请是基于关键的3期OASIS-HAE和OASIS plus(开放标签扩展(OLE)和转换)研究以及正在进行的2期OLE研究中每月和每两月给药的积极结果。
遗传性血管性水肿(HAE)是一种罕见的潜在威胁生命的遗传疾病，涉及身体各个部位(包括手、脚、生殖器、胃、脸和/或喉咙)反复发作的严重肿胀(血管性水肿)。HAE的治疗主要包括发作期的急性治疗和缓解期的预防治疗，传统治疗药物主要包括弱化雄激素、抗纤维蛋白溶解剂，新鲜冷冻血浆(FFP)。
Donidalorsen是一种研究中的RNA靶向药物，旨在靶向前激肽释放酶(PKK)，它在激活与遗传性血管性水肿(HAE)急性发作相关的炎症介质中起重要作用。如果获得批准，通过减少前激肽释放酶(PKK)的产生，该药物可能成为预防HAE发作的有效方法。
FDA此前于2023年授予donidalorsen孤儿药资格认定。日本大冢制药拥有在欧洲和亚太地区商业化donidalorsen的独家权利，正准备今年向欧洲药品管理局(EMA)提交营销授权申请(MAA)。
Ionis制药公司最近在2024年美国过敏、哮喘和免疫学学院(ACAAI)年度科学会议上展示了3期和 2期OLE研究的新结果，这些结果表明，donidalorsen显著且持续地减少了HAE发作，在正在进行的2期OLE研究中，HAE发作率总体持续平均降低96%，从基线水平开始，这种降低持续了长达三年。
在所有三项研究中，donidalorsen耐受性良好，没有与donidalorsen相关的严重治疗引起的不良事件(TEAE)。大多数不良事件(AE)的严重程度为轻度或中度，注射部位反应是最常见的不良事件。
参考来源：
Ionis announces FDA acceptance of New Drug Application for donidalorsen for prophylactic treatment of HAE
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