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研究性RNA靶向药物Donidalorsen在美接受审查,用于预防遗传性血管性水肿

[ 人气:79 | 日期: 2024-11-06 | 返回 | 打印 ]

11月4日,Ionis制药公司宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已经接受了对Donidalorsen的新药申请(NDA)进行审查,这是一种用于预防12岁及以上成人和儿童患者遗传性血管性水肿(HAE)发作的研究性RNA靶向药物。根据处方药使用者费用法案(PDUFA),FDA已将行动日期设定为2025年8月21日。
 
遗传性血管性水肿(HAE)是一种罕见的潜在威胁生命的遗传疾病,涉及身体各个部位(包括手、脚、生殖器、胃、脸和/或喉咙)反复发作的严重肿胀(血管性水肿)。HAE的治疗主要包括发作期的急性治疗和缓解期的预防治疗,传统治疗药物主要包括弱化雄激素、抗纤维蛋白溶解剂,新鲜冷冻血浆(FFP)。
 
研究性RNA靶向药物Donidalorsen在美接受审查,用于预防遗传性血管性水肿_香港济民药业
 
Donidalorsen是一种研究中的RNA靶向药物,旨在靶向前激肽释放酶(PKK),它在激活与遗传性血管性水肿(HAE)急性发作相关的炎症介质中起重要作用。如果获得批准,通过减少前激肽释放酶(PKK)的产生,该药物可能成为预防HAE发作的有效方法。
 
FDA此前于2023年授予donidalorsen孤儿药资格认定。日本大冢制药拥有在欧洲和亚太地区商业化donidalorsen的独家权利,正准备今年向欧洲药品管理局(EMA)提交营销授权申请(MAA)。
 
新药申请(NDA)的接受得到了OASIS-HAE(临床试验标识符:NCT05139810)和OASISplus(临床试验标识符:NCT05392114)的3期试验的阳性结果,以及2期开放标签扩展(OLE)研究(临床试验标识符:NCT04307381)的3年数据的支持。
 
OASIS-HAE的研究结果显示,从第1周到第25周,与安慰剂相比,每4周(Q4W)服用一次donidalorsen的平均HAE发病率降低了81%(P < . 001),每8周(Q8W)服用一次donidalorsen的平均HAE发病率降低了55%(P = 0 . 004)。在第5周到第25周期间,与安慰剂相比,donidalorsen Q4W降低了平均每月HAE发作率87% (P <.001)。
 
在正在进行的OASISplus开放标签扩展队列中,数据截止日期为2024年2月28日,结果显示:Q4W和Q8W剂量组的HAE发病率持续改善(分别比基线改善93%和92%)。
 
此外,在OASISplus转换队列中,从另一种预防性HAE药物转换为donidalorsen的患者,与之前预防性治疗的基线相比,平均每月HAE发作率进一步降低了62%。在两个队列中,donidalorsen显示血管性水肿生活质量(AE-QoL)评分显著改善。
 
在2期OLE研究中,196周的中期发现显示,在所有服用donidalorsen的患者中,HAE发病率比基线下降了96%。从基线到156周,两个剂量组的生活质量(基于AE-QoL评分)也出现了具有临床意义的改善。
 
在所有3项研究中,发现donidalorsen耐受性良好;未观察到严重的治疗中出现的不良事件。最常见的不良事件是注射部位反应。
 
Ionis首席执行官Brett Monia博士说:“尽管目前有可用的治疗方法,但许多HAE患者继续经历痛苦和潜在的威胁生命的突破性发作。“基于OASIS-HAE和OASISplus期研究的全部临床证据,以及我们2期OLE研究的新的3年结果,我们认为,donidalorsen有可能推进HAE患者的预防性治疗模式。”
 
参考来源:
 
Ionis announces FDA acceptance of New Drug Application for donidalorsen for prophylactic treatment of HAE

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