处方药使用者费用法案(PDUFA)日期是指美国美国食品药品监督管理局(FDA)设定的审查新药申请(NDA)或生物制剂许可申请(BLA)并做出上市批准最终决定的最后期限。审查的典型周期是药品申请被机构接受后的10个月。对于具有优先审评权的药品，从申请受理之时起，审评期缩短至6个月。
Olezarsen治疗家族性乳糜微粒血症综合征
PDUFA日期：2024年12月19日
家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)是一种导致甘油三酯水平极度升高的遗传病。Olezarsen是一种研究配体共轭反义药物，旨在抑制载脂蛋白C-III的产生，载脂蛋白C-III是一种在肝脏中产生的蛋白质，调节血液中的甘油三酯代谢。
来自双盲、安慰剂对照3期BALANCE研究(ClinicalTrials.gov识别号:NCT04568434)的数据支持NDA，该研究招募了66名确诊为FCS的成年患者。6个月时的研究结果显示，与安慰剂相比，使用80毫克Olezarsen治疗可显著降低甘油三酯(P < . 001)；这种效果持续了12个月。
如果获得批准，olezarsen将成为美国首个用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)的药物。
Sotagliflozin治疗1型糖尿病和慢性肾病
PDUFA日期：2024年12月20日
Sotagliflozin是一种双钠-葡萄糖共转运蛋白1型和2型(SGLT1、SGLT2)抑制剂。它通过抑制负责葡萄糖调节的2种蛋白质起作用：SGLT-1主要负责胃肠道中葡萄糖的吸收，SGLT-2主要负责能肾脏的葡萄糖重吸收。
去年5月，Sotagliflozin以商品名Inpefa获得FDA批准，用于降低成年心力衰竭患者的心血管(CV)死亡、心力衰竭(HF)住院和紧急HF就诊的风险；或者患有二型糖尿病病、慢性肾病和其他心血管危险因素。在欧盟，sotagliflozin以商品名Zynquista在2019年4月获得批准：每日一次剂量为200毫克和400毫克，作为胰岛素的辅助药物，用于体重指数≥27kg/m2且接受最佳胰岛素疗法仍无法达到足够血糖控制的1型糖尿病(T1D)成人患者。
FDA正在审查重新提交的Sotagliflozin的新药申请(DNA)，其中包括对TANDEM临床开发计划的事后分析和专门针对1型糖尿病(T1D)和轻度至中度慢性肾病(CKD)患者的修订适应症。根据最近的FDA委员会会议，新发现显示，在该患者群体中，使用Sotagliflozin可改善糖化血红蛋白、低血糖、体重和收缩压，但糖尿病酮症酸中毒的风险仍然是一个问题。
如果获得批准，Sotagliflozin将成为1型糖尿病(T1D)患者的首个口服药物。
Datopotamab Deruxtecan治疗晚期非鳞状NSCLC
PDUFA日期：2024年12月20日
FDA正在审查datopotamab deruxtecan(Dato-DXd)的生物制品许可申请(BLA)，这是一种专门设计的TROP2导向DXd抗体药物偶联物，用于治疗已接受过全身治疗的局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者。
该申请包括来自3期TROPION-Lung01试验(ClinicalTrials.gov 标识符：NCT04656652)的数据，该试验评估了Dato-DXd与多西他赛对既往接受过治疗的晚期或转移性NSCLC患者（无论是否有可操作的基因组改变）的疗效和安全性。
研究结果表明，与多西他赛相比，Dato-DXd治疗可将总体人群的疾病进展或死亡风险降低25%，将非鳞状肿瘤患者的风险降低37%。
最终总生存期分析显示，在总体人群（12.9个月 vs 11.8个月）和非鳞状NSCLC患者亚组中（14.6 个月 vs 12.3个月），Dato-DXd均优于多西他赛。
Glepaglutide治疗短肠综合征
PDUFA日期：2024年12月22日
Glepaglutide是一种在研的长效胰高血糖素样肽-2(GLP-2)类似物，目前正在接受FDA的审查，用于治疗依赖肠外支持的短肠综合征成人患者。
该申请得到了关键3期EASE-1试验 (ClinicalTrials.gov 标识符：NCT03690206)、两项长期扩展研究(EASE-2；ClinicalTrials.gov标识符：NCT03905707)和EASE-3；ClinicalTrials.gov标识符：NCT04881825)以及一项机制试验(EASE-4；ClinicalTrials.gov标识符：NCT049913)的数据支持，这些试验旨在研究Glepaglutide对肠道吸收的长期影响。
EASE-1研究共招募了106名短肠综合征伴肠衰竭的患者，这些患者每周至少需要3天肠外营养支持。EASE-1的试验结果显示，在第24周时，与安慰剂组相比，每周使用两次Glepaglutide的患者肠外营养支持使用量显著降低，每周使用一次Glepaglutide的患者肠外营养支持使用量降低但无显著性差异；有9名接受Glepaglutide治疗的患者停止了肠外营养支持；在接受Glepaglutide治疗的患者中，有14%的患者实现了肠内营养自给。扩展研究的中期结果显示，对于完成至少6个月Glepaglutide治疗的患者，临床反应通常可以维持。
PDUFA日期：2024年12月27日
目前，FDA正在审查二氮嗪胆碱缓释剂(DCCR)用于治疗患有遗传性确认的普拉德-威利综合征(PWS)的成人和4岁及以上儿童的摄食过度的新药申请(NDA)。
DCCR是一款含有二氮嗪胆碱(Diazoxide Choline)缓释片剂，每日口服一次。此前已经获得美国FDA授予的突破性疗法认定和快速通道资格，并在美国和欧盟获得孤儿药资格。在普拉德-威利综合征患者中，DCCR 有望通过激活下丘脑中三磷酸腺苷敏感的钾通道来减少食欲过盛。
第3阶段DESTINY PWS试验(ClinicalTrials.gov 标识符：NCT03440814)的结果显示，DCCR显著改善了基线时食欲过盛较严重患者的食欲过盛。还观察到身体成分的显著改善。
在开放标签扩展研究(ClinicalTrials.gov 标识符：NCT03714373)中，参加DESTINY PWS试验的患者在接受DCCR治疗1年后接受了评估。结果显示，DCCR与暴食症和PWS相关行为(例如焦虑、强迫性、思维紊乱、攻击性/破坏性行为)的显著改善有关。
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