昨日，美国食品药品监督管理局(FDA)已加速批准诺华公司的Scemblix(asciminib，阿西米尼)用于治疗慢性期(CP)新诊断的费城染色体阳性慢性髓性白血病(Ph+CML)成人患者。
慢性髓性白血病(CML)也称为慢性粒细胞白血病，是白血病中比较常见的类型之一，也是一种影响血液及骨髓的恶性肿瘤。该病进展缓慢，主要表现为贫血、反复感染、脾大，有一定的出血倾向等慢粒的病因仍未明确，但与费城染色体密切相关，约90-95%的患者出现费城染色体。
目前，酪氨酸激酶抑制剂(TKI)是治疗CML的主要药物，患者需要长期服药；其他疗法还包括有化疗、干扰素以及异基因造血千细胞移植等。然而，随着TKI治疗的深入，许多患者对当前可用的TKI疗法耐药或不耐受连续使用可用的TKIs还会增加治疗的失败率。
Scemblix是一款STAMP抑制剂，是第一款通过特异性靶向BCR-ABL1蛋白肉豆蔻酰口袋(STAMP)发挥作用的慢性粒细胞白血病(CML)治疗药物，为那些对当前可用的TKI疗法耐药或不耐受的患者带来一个重要治疗选择。
该药物还获得FDA批准用于治疗既往接受过≥2种酪氨酸激酶抑制剂(TKI)治疗的Ph+CML-CP成年患者，以及用于治疗携带T315I突变的Ph+CML-CP成年患者。
加速批准是基于3期ASC4FIRST研究(ClinicalTrials.gov识别号:NCT04971226)的数据，该研究包括405名新诊断为慢性Ph+ CML的患者。研究参与者被随机分配接受asciminib(n=200)，或研究者选择的酪氨酸激酶抑制剂[TKIs](IS-TKI；n=201)。治疗持续至出现不可接受的毒性或治疗失败；IS-TKI包括伊马替尼、尼洛替尼、达沙替尼和博舒替尼。
主要终点是48周时的主要分子反应率 (MMR；定义为BCR-ABL/ABL≤0.1%的比率)。
在所有患者中，asciminib的MMR率为68% (95% CI，61-74)，IS-TKIs的MMR率为49% (95% CI，42-56)(差异为19% [95% CI，10-28]；P <.001)。在伊马替尼组中，asciminib的MMR率为69% (95% CI，59-78)，IS-TKIs的MMR率为40% (95% CI，17-42)(差异为30% [95% CI，17-42]；P <.001)。
在伊马替尼组中，接受asciminib治疗的患者中位MMR时间为24周，而接受IS-TKIs治疗的患者中位MMR时间为36周，接受IS-TKIs治疗的患者中位MMR时间为49周。
在ASC4FIRST试验中，接受asciminib治疗的患者最常见的不良反应(≥20%)是肌肉骨骼疼痛。实验室异常包括淋巴细胞计数、白细胞计数、血小板计数、中性粒细胞计数、钙和血红蛋白减少。还报告了脂肪酶、胆固醇、尿酸、丙氨酸氨基转移酶、碱性磷酸酶和甘油三酯的增加。
参考来源：
US Food and Drug Administration. FDA grants accelerated approval to asciminib for newly diagnosed chronic myeloid leukemia. October 29, 2024.
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