美国FDA授予AND017用于治疗镰状细胞病的孤儿药资格

[ 人气:62 | 日期: 2024-10-29 | 返回 | 打印 ]

近日，美国食品药品监督管理局(FDA)已授予Kind制药公司的AND017孤儿药资格(ODD)，用于治疗镰状细胞病(SCD)。

镰状细胞病(SCD)是一种遗传性疾病，成熟成人血红蛋白的β珠蛋白发生单个氨基酸突变，患者红细胞中的血红蛋白分子在氧分子解离后易在组织中聚集，使红细胞在血流中呈镰状，最终导致溶血和毛细血管阻塞，因此SCD的显著特征是溶血性贫血和血管闭塞危象(VOCs)，并导致多器官衰竭和过早死亡。

AND017是一种在研口服缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂，也是一流的血红蛋白升高剂(HbEA)。目前正在开发用于治疗多种疾病相关的贫血，包括透析依赖性慢性肾病(DD-CKD)、非透析依赖性慢性肾病(NDD-CKD)、癌症相关贫血(CRA)、骨髓增生异常综合征(MDS)贫血、镰状细胞病(SCD)和β-地中海贫血。

新闻稿中称，AND017在健康受试者中的1期和治疗NDD-CKD贫血和DD-CKD贫血的2期临床试验的结果目前正在圣地亚哥举行的美国肾病学会(ASN)肾脏周年会上发表。FDA对SCD的孤儿药指定得到了临床前数据的支持，这些数据将在未来的医学会议上公布，并随后在科学期刊上发表。

德克萨斯大学圣安东尼奥分校肿瘤学杰出主席、血液学和各种血液疾病研究专家、参与AND017在镰状细胞性贫血(SCD)临床前研究的黄刚教授表示：‘羟基脲和L-谷氨酰胺是FDA批准的有限的镰状细胞病(SCD)口服治疗药物，AND017不仅可能提供一种具有独特作用机制的新型口服治疗药物，而且显然具有更好的安全性和有效性’。

一项针对终末期肾病患者的2期研究(ClinicalTrials.gov 标识符：NCT05265325)的最新数据显示，AND017将血红蛋白水平维持在目标范围内，并且被发现不劣于使用促红细胞生成剂的治疗。据报道，这种治疗方法对这类患者群体也是安全且耐受性良好的。

此外，Kind制药公司的第二个临床候选药物AND019是一种口服的脑渗透性选择性雌激素受体降解剂(SERD)，正在开发用于治疗ER+/Her2-乳腺癌。

参考来源：

KIND announces FDA Granted Orphan Drug designation (ODD) for AND017 in the treatment of sickle cell disease (SCD). News release. KIND Pharmaceutical. October 25, 2024.

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