UroGen Pharma公司近日宣布，美国FDA已接受其在研疗法UGN-102(丝裂霉素)膀胱内灌注液的新药申请(NDA)，用于治疗低度中度风险非肌层浸润性膀胱癌(LG-IR-NMIBC)。FDA已指定处方药使用者付费法案(PDUFA)目标日期为2025年6月13日。
LG-IR-NMIBC是常见的膀胱癌种类之一，它的局部复发风险高，并且有可能转移。目前的标准治疗方法为经尿道膀胱肿瘤切除术(TURBT)，这是一种微创肿瘤切除手术，然而患者在接受手术治疗后仍然有复发的风险。
UGN-102膀胱内灌注溶液利用UroGen专有的缓释水凝胶技术，旨在使膀胱组织更长时间地暴露于丝裂霉素，从而通过非手术方式治疗肿瘤。UGN-102可在门诊中使用标准导尿管进行给药。
新闻稿指出，如果获得批准，UGN-102将是首个治疗具有高复发率和多次手术需求的膀胱癌患者亚群的非手术治疗药物。
此次批准是基于3项临床试验中积极的反应持久性和安全性。其中最关键的是单组、跨国、多中心的3期ENVISION试验（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT05243550），该试验评估了UGN-102作为低度中度风险非肌层浸润性膀胱癌(LG-IR-NMIBC)患者的主要化学消融疗法治疗的疗效和安全性。
研究参与者每周接受6次UGN-102膀胱内灌注。主要终点是3个月评估访问时的完全缓解率(CRR)。
研究结果显示，接受UGN-102治疗的参与者在3个月随访中的CRR为79.6%(95% CI，73.9-84.5)，达到了主要终点。
根据Kaplan-Meier法估计，在3个月时获得完全缓解的参与者(n=108)中，12 个月的缓解持续时间 (DOR)为82.3%(95% CI，75.9-87.1)。此外，15个月(n=43)和18个月(n=9)的DOR Kaplan-Meier 估计值均为80.9%(95% CI，73.9-86.2)。注：Kaplan-Meier法是一种用于估计生存分析数据的非参数方法。
报告的最常见治疗引起的不良事件是排尿困难、血尿、尿路感染、尿频、疲劳和尿潴留。
参考来源：
UroGen announces FDA acceptance of its New Drug Application for UGN-102. News release. UroGen Pharma. October 16, 2024.
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