辉瑞公司于10月11日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)批准了其皮下注射剂Hympavzi(marstacimab-hncq，马塔西单抗)用于常规预防，以预防或降低12岁及以上患有无因子VIII抑制物的A型血友病或无因子IX抑制物（中和抗体）的B型血友病的成人和儿科患者的出血发作频率。
今年9月，欧洲药品管理局人用药品委员会通过了一项关于marstacimab用于成人和12岁及以上重度血友病A(不含FVIII抑制剂)或重度血友病B(不含FIX抑制剂)患者出血事件常规预防的积极意见。欧盟委员会预计将于今年底做出决定。
血友病A和血友病B分别是凝血因子VIII(FVIII)或IX(FIX)功能障碍或缺乏引起的遗传性出血性疾病。患有这些血友病的患者无法正常凝血，在受伤或手术后出血时间可能比正常情况更长。患者的肌肉、关节和器官也可能自发性出血，这可能会危及生命。这些出血事件通常通过使用含有FVIII或FIX的制品或模拟因子的制品进行按需、间歇性治疗或预防来管理。
Hympavzi是一种组织因子途径抑制物(TFPI)拮抗剂、人单克隆免疫球蛋白G型1(IgG1)抗体。TFPI是一种天然抗凝蛋白，可防止血栓形成并恢复止血的功能。
新闻稿指出，Hympavzi是美国批准用于治疗血友病A或B的首个抗组织因子途径抑制物，也是美国批准的首个通过预充式自动注射笔给药的血友病药物。与传统的静脉输注疗法相比，Hympavzi提供皮下治疗方案，每周给药一次，每次给药所需的准备工作极少。
FDA批准该药是基于一项开放标签、多中心研究BASIS(NCT03938792)，该研究针对116名患有未出现抑制物的重度血友病A或重度血友病B的成年和儿科男性患者。患者在前6个月接受按需替代因子治疗（33名患者）或预防性替代因子治疗（83名患者），随后都接受12个月的Hympavzi预防治疗。Hympavzi疗效的主要衡量指标是治疗出血的年化出血率。
研究结果显示，与常规预防和按需治疗相比，在12个月的积极治疗期后，在没有抑制物的血友病A或B患者中，Hympavzi使治疗出血的年出血率分别降低了35%和92%。
在研究的前六个月接受按需因子替代治疗的患者中，估算年化出血率为38，而接受Hympavzi治疗期间的估算年化出血率为3.2，表明Hympavzi优于按需因子替代治疗。
在患者接受预防性因子替代治疗的最初六个月内，估算年出血率为7.85，而在随后的12个月接受Hympavzi预防治疗期间，估算年出血率为5.08，表明Hympavzi提供了相似的出血率。
研究中最常报告的不良反应(≥3%的患者)是注射部位反应、头痛和瘙痒。需要注意的是，Hympavzi的药物标签携带有关于循环血栓（血栓栓塞事件）、过敏症和胚胎胎儿毒性的警告和注意事项。
此外，具有抑制剂患者队列的BASIS试验正在进行中，预计2025年第三季度公布结果。辉瑞还在进行BASIS KIDS，这是一项开放性研究，旨在调查marstacimab在1岁至<18岁患有重度血友病A或中度重度血友病B的儿童中使用或不使用抑制剂的安全性和有效性。
参考来源：
‘U.S. FDA Approves Pfizer’s HYMPAVZI™ (marstacimab-hncq) for the Treatment of Adults and Adolescents with Hemophilia A or B Without Inhibitors’, press release. Pfizer Inc.; released on October 11, 2024.
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