据礼来公司称，美国食品药品监督管理局(FDA)于9月27日宣布已授予RET抑制剂Retevmo（selpercatinib、塞普替尼）常规批准，用于2岁及以上患有RET突变的晚期或转移性甲状腺髓样癌（MTC）且需要全身治疗的成人和儿科患者。
此前在2020年5月，FDA加速批准Retevmo（selpercatinib）用于需要全身治疗的晚期或转移性RET阳性甲状腺髓样癌成人和12岁以上儿童患者。该药物随后于2024年5月获得另一项加速批准，用于治疗2岁及以上患有RET突变且需要全身治疗的晚期或转移性甲状腺髓样癌的儿童患者，患有RET基因融合且需要全身治疗且对放射性碘有抵抗力的晚期或转移性甲状腺癌的患者，以及患有局部晚期或转移性实体瘤和RET基因融合的特定患者。
2024年6月，FDA批准Retevmo（selpercatinib）用于治疗需要全身治疗且对放射性碘(RAI)有抵抗力的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌成人和2岁及以上儿童患者。
批准基于一项在患有晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌的成人和青少年中进行疗效评估的随机、多中心、开放标签研究LIBRETTO-531(NCT04211337)。患者被随机(2:1)接受Retevmo（160mg，每天两次），或医生选择的治疗方案（即对照组）：卡博替尼（140mg，每天一次），或vandetanib（300mg，每天一次）。如果随机分配到对照组，则根据RET突变（M918T与其他）和预期治疗对患者进行分组。
主要疗效结果指标是无进展生存期(PFS)，由盲法独立审查委员会根据RECISTv1.1确定。
Retevmo组的中位无进展生存期未达到（95%CI：无法评估[NE]，NE），而卡博替尼/vandetanib组的中位无进展生存期为16.8个月（95%CI：12.2、25.1），两组风险比为0.280（95%CI：0.165，0.475；p<0.0001）。
对患者报告的相对副作用影响的预先指定分析支持了Retevmo的临床益处；与接受卡博替尼或vandetanib治疗的患者相比，Retevmo组的患者出现严重副作用的时间更少。
安全性方面，最常见的不良反应（≥25%）是高血压、水肿、口干、疲劳和腹泻。最常见的3级或4级实验室异常（≥5%）是淋巴细胞减少、丙氨酸转氨酶（ALT）升高、中性粒细胞减少、碱性磷酸酶（ALP）升高、血肌酐升高、钙降低和天冬氨酸转氨酶（AST）升高。
参考来源：
‘FDA approves selpercatinib for RET fusion-positive medullary thyroid cancer. FDA. September 27, 2024. Accessed September 27, 2024.’
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