处方药使用者费用法案(PDUFA)日期是指美国美国食品药品监督管理局(FDA)设定的审查新药申请(NDA)或生物制剂许可申请(BLA)并做出上市批准最终决定的最后期限。审查的典型周期是药品申请被机构接受后的10个月。对于具有优先审评权的药品，从申请受理之时起，审评期缩短至6个月。
DFD-29治疗酒渣鼻
PDUFA日期：2024年11月4日
DFD-29是一种在研的盐酸米诺环素制剂，以缓释胶囊形式提供。FDA正在审查DFD-29的新药申请，该药物有望用于治疗成人红斑痤疮相关的炎症性病变和红斑。
该申请包括来自2项安慰剂对照3期试验的数据(ClinicalTrials.gov标识符:MVOR-1 [NCT05296629]，MVOR-2 [NCT05343455])，该试验评估了DFD-29与多西环素40mg或安慰剂相比在患有中度至重度丘疹脓疱型酒渣鼻的成人中的疗效和安全性。
研究结果显示，DFD-29优于40毫克多西环素和安慰剂，这是基于实现研究者总体评估治疗成功(定义为第16周0级或1级，至少降低2级)的患者比例和总炎症病变计数减少。
Eladocagene Exuparvovec治疗AADC缺乏症
PDUFA日期：2024年11月13日
芳香族L氨基酸脱羧酶(AADC)缺乏症是一种罕见的遗传性疾病，其特征是AADC酶活性降低，该酶负责神经递质多巴胺和血清素的合成。
Eladocagene exuparvovec是一种一次性重组腺相关病毒血清型基因替代疗法。该疗法直接进入壳核，旨在促进AADC酶的产生，从而恢复多巴胺的产生。
FDA授予BLA优先审查资格，其中包括临床试验和同情用药计划的疗效和安全性数据。研究结果表明，使用基因疗法治疗可改善AADC患者的神经系统。长期数据显示，运动和认知功能的改善在超过5年的随访中持续存在。
Inavolisib治疗PIK3CA突变的HR阳性乳腺癌
PDUFA日期：2024年11月27日
FDA正在审查inavolisib与palbociclib和fulvestrant联合用于治疗PIK3CA突变、激素受体(HR)阳性、人类表皮生长因子受体2(HER2)阴性、局部晚期或转移性乳腺癌的NDA，这些乳腺癌在完成辅助内分泌治疗后12个月内复发。
PIK3CA(磷脂酰肌醇-3-激酶α异构体)基因的突变已被证明是不受控制的肿瘤生长、疾病进展和对基于内分泌的治疗产生耐药性的驱动因素。Inavolisib是PI3Kα亚型的高度选择性抑制剂。
该申请得到了3期INAVO120研究(ClinicalTrials.gov标识符:NCT04191499)的安全性和有效性数据的支持。
结果显示，与单独使用palbociclib和fulvestrant相比，以inavolisib为基础的方案将疾病进展或死亡的风险降低了57%；中位无进展生存期分别为15个月和7.3个月(风险比，0.43 [95% CI，0.32-0.59]；P <.0001)。
Acoramidis治疗转甲状腺素淀粉样心肌病
PDUFA日期：2024年11月29日
Acoramidis是一种口服小分子药物，用于稳定四聚体甲状腺素运载蛋白。新药申请(NDA)提交的资料包括来自随机、双盲、安慰剂对照的3期ATTRibute-CM试验(ClinicalTrials.gov标识符:NCT03860935)的数据，该试验评估了acoramidis对632名有症状的转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病成人的疗效和安全性。
该研究的主要终点是全因死亡率、心血管相关住院的累积频率、N-末端B型利钠肽前体相对于基线的变化以及在30个月的固定治疗期间6分钟步行距离相对于基线的变化的4步分级组合。“赢”代表参与者在等级比较的基础上做得更好。
结果显示，与安慰剂相比，acoramidis具有统计学上的显著改善，对应的优势比为1.8(95% CI，1.4-2.2；P <.0001)。
Zanidatamab治疗HER2扩增胆道癌
PDUFA日期：2024年11月29日
FDA正在审查zanidatamab的生物制品许可申请(BLA)，zanidatamab是一种双特异性抗体，可与HER2受体的2个非重叠细胞外表位结合，用于治疗之前接受过治疗的、无法切除的、局部晚期或转移性HER2阳性胆道癌(BTC)患者。
BLA得到了2b期HERIZON-BTC-01试验 (ClinicalTrials.gov 标识符：NCT04466891) 第1组数据的支持，该试验评估了zanidatamab单药治疗87名HER2扩增、无法切除、局部晚期或转移性BTC 患者，且之前接受过吉西他滨治疗后病情出现进展。
经过12.4个月的中位随访时间，结果显示客观缓解率(主要终点)为41.3%(95% CI，30.4-52.8)。更长期的随访数据显示，经中心确认的免疫组织化学(IHC)2+或3+肿瘤患者的中位总生存期(OS；次要终点)为15.5个月，而IHC 3+肿瘤患者的中位总生存期(OS；次要终点)为18.1个月。
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