制药公司优时比(UCB)和渤健(Biogen)于昨日联合宣布，一项评估Dapirolizumab pegol治疗中度至重度系统性红斑狼疮(SLE)患者的3期PHOENYCS GO临床试验的已取得积极顶线结果。分析显示，该试验符合其主要复合终点，证明在中度至重度SLE患者中，与安慰剂相比，Dapirolizumab pegol具有显著的临床改善。
基于PHOENYCS GO研究的成功结果，UCB和Biogen将在今年启动Dapirolizumab pegol的第二项3期试验PHOENYCS FLY。PHOENYCS GO研究的受试者将继续接受长期开放标签研究的随访。
系统性红斑狼疮(SLE)是一种慢性、多因素的自身免疫疾病，可能影响患者多个器官系统。SLE患者的疾病发作期和疾病静止期经常交替出现。该疾病的临床表现多样，包括皮疹、关节炎、贫血、血小板减少、浆膜炎、肾炎、癫痫发作或精神病。SLE患者的死亡风险较高，常见死因包括感染和心血管疾病。其中，约90%的患者是女性。患有SLE的妇女怀孕被认为是高风险的，这增加了母亲和胎儿死亡和发病的风险。
目前的治疗方法包括糖皮质激素和生物制剂，如葛兰素史克(GSK)的单克隆抗体Benlysta(belimumab，贝利尤单抗)和阿斯利康的单克隆抗体Saphnelo(anifrolumab，阿尼鲁单抗)。然而，虽然糖皮质激素可以有效和快速地抑制炎症反应，但它们可以引起严重的副作用，包括器官损伤。
与市场上现有的单克隆抗体生物制剂不同，Dapirolizumab pegol是一种新型、在研、靶向CD40配体(CD40L，亦称为CD154)并与聚乙二醇(PEG)偶联的抗体片段(Fab)。这意味着它不是一个完整的抗体，而是一个更小的抗体片段，可以更容易地到达细胞和组织上难以到达的靶点。
该疗法可抑制CD40L信号传导，经证实可降低B细胞活化和自身抗体产生、减轻1型干扰素(IFN)分泌并减弱T细胞和抗原呈递细胞(APC)的活化。目前，该疗法正处于治疗系统性红斑狼疮(SLE)的3期临床开发阶段。
PHOENYCS GO(n= 321)是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行组研究，比较了Dapirolizumab pegol作为标准治疗的附加疗法与标准治疗的安慰剂。主要结果测量是使用狼疮综合评价指数(BICLA)在第48周改善中度至重度疾病活动，BICLA是一种基于患者病史、临床检查和实验室测试来测量临床疾病活动的既定综合主要疗效终点。
结果显示，Dapirolizumab pegol联合标准治疗达到了主要终点，即在第48周，与安慰剂联合标准治疗相比，患者的中度至重度疾病活动度的改善更为显著，该结果通过基于不列颠群岛狼疮评估组(BILAG)的综合狼疮评估(BICLA)标准所评估。此外，在衡量疾病活动度和发作的关键次要终点中，亦观察到患者在临床上有所改善。
Dapirolizumab pegol的安全性与之前的研究结果基本上一致，也与接受免疫调节剂治疗的SLE研究受试者的预期安全性结果一致。
PHOENYCS GO研究的详细结果将在即将召开的医学大会上公布。
参考来源：
UCB and Biogen announce positive topline results from phase 3 study of dapirolizumab pegol in systemic lupus erythematosus and are initiating second phase 3 study in 2024. News release. UCB and Biogen. September 24, 2024.
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