根据美国FDA官网显示，2024年8月已对多款“first-in-class”新药、新适应症的批准做出监管决定，其中包括治疗结节性痒疹、原发性胆管炎、慢性移植物抗宿主病、2级IDH突变胶质瘤、皮肤T细胞淋巴瘤等疾病。
一、过敏性疾病
商品名：Neffy
适应症：过敏反应
研发公司：ARS制药公司
据ARS制药公司8月9日的新闻稿，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准neffy(肾上腺素鼻喷雾剂)用于体重至少30公斤(约66磅)的成人和儿童患者的过敏反应(I型)，包括危及生命的过敏反应(过敏反应)。
这是第一个也是唯一一个针对患有严重过敏反应的患者和家庭的无针治疗选择。
二、皮肤病
商品名：Nemluvio
适应症：结节性痒疹
研发公司：Galderma Pharma
Galderma Pharma于当地时间8月13日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Nemluvio(nemolizumab，奈莫利珠单抗)作为预充式皮下注射笔，用于治疗结节性痒疹(PN)成人患者。
nemolizumab是一种人源化IgG2单克隆抗体，通过选择性结合IL-31受体α来抑制IL-31信号传导。在日本，nemolizumab以商品名Mitchga获批上市，用于治疗儿童、青少年和成人患者的结节性痒疹以及与特应性皮炎相关的瘙痒。
根据发布的新闻稿，nemolizumab是首个获得FDA批准的特异性抑制IL-31信号的单克隆抗体，用于治疗这种慢性皮肤病。
目前，美国FDA还接受了Nemluvio用于治疗中度至重度特应性皮炎的生物制品许可申请的审查，预计将于今年晚些时候做出决定。Galderma针对结节性痒疹和特应性皮炎的Nemluvio上市许可申请正在接受多个监管机构的审评，包括欧洲药品管理局(EMA)和加拿大卫生部，以及澳大利亚、新加坡、瑞士和英国。该公司还表示，今年将继续向全球其他监管机构提交该申请。
除了在慢性炎症性皮肤病(结节性痒疹,特应性皮炎)方面的审查，该机构也正在审查nemolizumab治疗阿尔茨海默病(AD)，预计今年晚些时候将做出决定。这包括欧洲、加拿大和英国在内的几个司法管辖区的监管机构也正在审查nemolizumab在PN和AD中的应用。
商品名：NexoBrid
适应症：重度热烧伤
研发公司：Vericel Corporation
据Vericel Corporation公司8月15日的新闻稿，美国食品药品监督管理局(FDA)扩大了NexoBrid(anacaulase-bcdb)外用凝胶的批准范围，用于去除深度部分厚度（深Ⅱ度）和或全层皮肤（Ⅲ度）热烧伤儿科患者的焦痂。此前于2022年10月，该药物在美国仅用于成人患者，在欧盟和日本已获批用于所有年龄组。
NexoBrid是一种焦痂特异性清除剂，含有蛋白水解酶的生物制品，可溶解烧伤创面的焦痂。NexoBrid为治疗儿科患者的严重烧伤提供了一种非手术解决方案，为传统方法提供了一种侵入性更小的替代方法。
注意，该药物不建议用于化学或电烧伤、面部、会阴或生殖器等敏感部位的烧伤，或患有某些疾病（包括严重的心肺疾病或凝血障碍）的患者。
NexoBrid应由医疗保健提供者配制和使用，操作时应小心谨慎，避免接触。使用前，必须将冻干粉和凝胶载体混合；每瓶冻干粉、每罐凝胶载体和混合的NexoBrid仅供1名患者使用1次。
适应症：斑块型银屑病
研发公司：安进公司
安进公司于8月20日宣布，美国食品药品管理局(FDA)扩大了Otezla(apremilast，阿普斯特)的批准范围，包括治疗适合光疗或全身治疗的6岁及以上、体重至少20公斤(44磅)、患有中度至重度斑块型银屑病的儿科患者。此前仅获批用于成人斑块型银屑病。
Otezla(apremilast)是一种口服小分子磷酸二酯酶4(PDE4)抑制剂，对环磷酸腺苷(cAMP)有特异性。PDE4抑制导致细胞内cAMP水平增加，这被认为间接调节炎症介质的产生。Otezla对患者发挥治疗作用的具体机制尚不明确。
新闻稿指出，这是首款也是唯一一款针对6-17岁儿童和青少年中度至重度斑块状银屑病的口服药物。在Otezla儿科适应症获批前，FDA批准的青少年全身治疗方案一直是注射或输液。
三、内分泌失调
适应症：甲状旁腺功能减退症
研发公司：Ascendis制药公司
Yorvipath是一种甲状旁腺激素替代疗法，其主要成分Palopegteriparatide是甲状旁腺激素的前体药物，旨在在24小时的给药期内将甲状旁腺激素水平恢复到正常范围并保持在该范围内。该药物采用Ascendis的TransCon技术，该技术可延长药物在体内的作用时间并允许减少给药频率。
此前该药物已在欧盟和英国获得批准。根据新闻稿，Yorvipath是FDA批准的首个也是唯一一个治疗成人甲状旁腺功能减退症的药物。
四、胃肝疾病
商品名：Livdelzi
适应症：原发性胆汁性胆管炎
研发公司：吉利德科学公司
据吉利德科学(Gilead Sciences)公司8月14日的新闻稿，美国FDA已加速批准Livdelzi(seladelpar)与熊去氧胆酸(UDCA)联合用于治疗对UDCA反应不足的成人原发性胆汁性胆管炎(PBC)，或作为单药治疗无法耐受UDCA的患者。注意，不建议患有或正在发展为失代偿性肝硬化的人使用Livdelzi。
基于碱性磷酸酶(ALP)的降低，Livdelzi获得了FDA的加速批准，但尚未证实其可改善生存或预防肝脏失代偿事件。继续批准Livdelzi用于已获批准的适应症可能取决于确认性试验中临床益处的验证和描述。
Livdelzi是一款口服的强效选择性过氧化物酶体增殖物激活受体δ（PPAR δ）激动剂。PPAR δ已被证明能调节关键的代谢和肝病途径。有临床前和临床数据支持其调节参与胆汁酸合成、炎症、纤维化和脂质代谢、储存和运输的基因的能力。
目前，英国药品和健康产品管理局(MHRA)和欧洲药品管理局(EMA)正在评估Livdelzi的上市申请。
五、血液系统疾病
商品名：Fibryga
适应症：获得性纤维蛋白原缺乏症
研发公司：Octapharma USA
Octapharma USA于8月1日宣布，美国FDA扩大了Fibryga(人用重组纤维蛋白原冻干粉)的批准范围，用于治疗获得性纤维蛋白原缺乏症(AFD)出血患者的纤维蛋白原替代。
Fibryga是一种源自人血浆的无菌、纯化、病毒灭活的纤维蛋白原浓缩物。最初于2017年，FDA批准了Fibryga用于治疗成人和青少年先天性纤维蛋白原缺乏症的急性出血发作，包括无纤维蛋白原血症和低纤维蛋白原血症。随后于2020年，FDA再次批准了该药物用于治疗12岁以下儿科患者先天性纤维蛋白原缺乏症的急性出血发作。截止到目前，这是FDA第三次批准了Fibryga。此前，Fibryga已于2019年在欧盟和2020年在加拿大获得用于治疗AFD的监管批准。
根据FDA的说法，作为首个也是唯一一个获得批准的按需、病毒灭活、人血浆衍生的纤维蛋白原浓缩物，Fibryga是一种比目前的标准治疗（冷沉淀）更快速、更精确的严重出血情况治疗方法。
六、免疫系统疾病
商品名：Niktimvo
适应症：慢性移植物抗宿主病
研发公司：Incyte/Syndax制药
Incyte与Syndax制药公司于8月14日联合宣布，美国FDA已批准Niktimvo(axatilimab-csfr，艾克利单抗)用于治疗慢性移植物抗宿主病(cGVHD)成人和体重40公斤以上的儿科患者，这些患者此前接受过至少两种全身性治疗。
axatilimab是一种针对集落刺激因子1受体(CSF-1R)的单克隆抗体，CSF-1受体是一种细胞表面蛋白，被认为可以介导单核细胞和巨噬细胞的活性，而单核细胞和巨噬细胞被认为在cGVHD背后的纤维化疾病过程中发挥作用。
Niktimvo是首个获得批准的针对慢性GVHD炎症和纤维化驱动因素的抗CSF-1R抗体。
七、免疫接种
商品名：ACAM2000
适应症：预防猴痘病毒感染
研发公司：Emergent BioSolutions公司
Emergent BioSolutions公司于8月29日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准猴痘(天花)疫苗ACAM2000的补充生物制品许可申请(sBLA)，将适应症范围扩大至包括预防猴痘病毒感染。这一举措旨在为高风险群体提供额外的防护手段。
该批准是基于详尽的人体安全性研究数据以及成功的动物实验证据。特别是动物实验结果显示，ACAM2000天花疫苗在预防猴痘病毒方面展现出了显著的有效性。
ACAM2000是一种单剂量疫苗，以冻干粉的形式提供，需要用包装好的稀释剂进行复溶。复溶后，每个小瓶含有约100剂0.0025毫升活痘苗病毒。用分叉的针吸取一滴(0.0025毫升)重组疫苗，并通过在上臂扎15针经皮给药。
八、神经疾病
商品名：Crexont
适应症：帕金森病
研发公司：Amneal制药公司
Amneal制药公司8月7日宣布，美国FDA已批准Crexont(carbidopa and levodopa，卡比多巴/左旋多巴(CD/LD)，前称：IPX203)缓释胶囊，用于治疗帕金森病(PD)。该疗法具体适用于治疗成人帕金森病、由脑部感染或炎症引起的帕金森病或一氧化碳或锰中毒引起的帕金森病样症状。不建议在未咨询医疗保健提供者的情况下将其与非选择性单胺氧化酶抑制剂或其他CD/LD制剂联合使用。
Crexont是一种创新口服卡比多巴/左旋多巴(CD/LD)缓释胶囊制剂，包含速释(IR)颗粒和缓释(ER)颗粒。IR颗粒由卡比多巴和左旋多巴以及崩解剂聚合物组成，以允许快速溶解。ER颗粒由涂覆有缓释聚合物的左旋多巴组成，以允许药物的缓慢释放。注意，Crexont的配方和剂量强度不同于2015年美国FDA批准的Rytary(卡比多巴和左旋多巴)缓释胶囊。
与IR CD/LD（短效产品）相比，Crexont的创新配方提供了更长的“良好开启”时间和更少的给药频率，实现了每剂LD更长时间的受益。
九、肿瘤疾病
商品名：Imfinzi
适应症：非小细胞肺癌
研发公司：阿斯利康
阿斯利康于8月15日宣布，美国FDA批准Imfinzi(durvalumab，度伐利尤单抗)与含铂化疗联合作为新辅助治疗，随后以单药durvalumab作为手术后的辅助治疗，适用于可切除（肿瘤≥4cm和/或淋巴结阳性）非小细胞肺癌(NSCLC)且没有已知表皮生长因子受体(EGFR)突变或间变性淋巴瘤激酶(ALK)重排的成人患者。
商品名：Lazcluze
适应症：非小细胞肺癌
研发公司：强生公司
据强生公司8月20日的新闻稿宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Lazcluze(lazertinib，拉泽替尼)与Rybrevant(amivantamab-vmjw，埃万妥单抗)联合用于一线治疗经FDA批准的检测发现表皮生长因子受体(EGFR)第19外显子缺失或第21外显子L858R替代突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)。
Rybrevant是一款人源化EGFR/MET双特异性抗体。它具有多重抗癌的作用机制，不但能够阻断EGFR和MET介导的信号传导，还可以引导免疫细胞靶向携带激活性和耐药性EGFR/MET突变和扩增的肿瘤。该药物于2021年5月获得美国FDA批准上市，用于治疗特定类型的肺部疾病，即铂类化疗进展后的携带EGFR外显子20插入突变的晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)患者。
Lazcluze(lazertinib)是一种高选择性，脑渗透，第三代口服EGFR酪氨酸激酶抑制剂，可靶向T790M突变和激活性EGFR突变，同时保留野生型EGFR；是唯一一种直接针对两种常见EGFR突变的多靶点方案。lazertinib在韩国以商品名Laclaza获得批准，该药物成为韩国以外第一个被FDA批准的新型抗癌药物。
凭借此项批准，该组合疗法已成为首个也是唯一一个多靶点、无化疗组合疗法，且在EGFR突变NSCLC一线治疗中表现出优于osimertinib(奥希替尼)。
商品名：Lymphir
适应症：皮肤T细胞淋巴瘤
研发公司：Citius Pharmaceuticals公司
Citius Pharmaceuticals公司于8月8日宣布，Lymphir(denileukin diftitox，地尼白介素)获得了美国监管机构FDA的批准，用于治疗至少接受过1次全身治疗的复发或难治性皮肤T细胞淋巴瘤(CTCL)。
Denileukin diftitox是一种工程白细胞介素-2(IL-2)-白喉毒素融合蛋白，通过与细胞表面的IL-2受体结合，药物被内化并导致白喉毒素片段抑制蛋白质合成，导致细胞死亡；显示出通过对表达IL-2R的肿瘤的直接杀细胞作用来消耗免疫抑制调节性T淋巴细胞(Treg)和抗肿瘤活性的能力。
新闻稿称，Lymphir成为首个专门针对恶性T细胞和调节性T细胞(Tregs)上的白介素-2(IL-2)受体的CTCL疗法。
Denileukin diftitox之前以Ontak品牌名获批，是日本卫材公司的CTCL治疗药物Ontak的改良版，Ontak因生产问题于2014年退出市场。denileukin diftitox已于2021年在日本获得监管部门批准，用于治疗皮肤T细胞淋巴瘤(CTCL)和外周T细胞淋巴瘤(PTCL)。
商品名：Tecelra
适应症：滑膜肉瘤
研发公司：Adaptimune Therapeutics公司
Adaptimune Therapeutics公司于8月1日宣布，美国FDA加速批准其TCR-T细胞疗法Tecelra(afamitresgene autoleucel，afami-cel)用于二线治疗既往接受过化疗治疗的不可切除或转移性滑膜肉瘤成人患者，这些患者的肿瘤表达黑色素瘤协同抗原4(MAGEA4)，且HLA-A*02:01P阳性、HLA-A*02:02P阳性、HLA-A*02:03P阳性、HLA-A*02:06P阳性。根据总体缓解率和缓解持续时间，该适应症获得加速批准。该适应症的继续批准可能取决于确认性试验中对临床益处的验证和描述。
该公司称，Tecelra是美国批准的首个针对实体瘤癌症的工程细胞疗法，也是十多年来首个针对滑膜肉瘤的新型治疗选择。
Afami-cel是一种针对MAGE-A4癌症靶点的工程化T细胞受体(TCR)T细胞疗法，使用患者自身经过基因工程修饰的T细胞，以靶向并摧毁表达MAGE-A4抗原的晚期滑膜肉瘤和其他实体瘤。Afami-cel被设计作为一种用于晚期滑膜肉瘤的一次性输注疗法。
此前，美国FDA已授予其治疗软组织肉瘤的孤儿药资格和治疗滑膜肉瘤的再生医学先进疗法认定。
适应症：2级IDH突变型胶质瘤
研发公司：施维雅(Servier)制药公司
施维雅(Servier)制药公司于当地时间8月6日宣布，美国FDA已批准Voranigo(vorasidenib，沃拉西地尼)片剂上市，用于治疗12岁及以上的成人和儿童患者，这些患者在接受包括活检、部分全切除或全切除在内的手术后，患有2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤，且存在易感IDH1或IDH2突变。
Voranigo是首个也是唯一一个获得FDA批准的针对2级IDH突变型胶质瘤的靶向治疗药物，同时也是FDA批准的首款用于治疗上述患者的全身性疗法。
Voranigo是一款具脑渗透性与选择性的口服异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)和异柠檬酸脱氢酶-2(IDH2)双重抑制剂，可抑制突变的IDH1/2蛋白。在IDH突变神经胶质瘤中，该药物通过降低突变IDH1和IDH2酶的活性来帮助控制疾病，同时保护健康细胞。施维雅称，其设计初衷是穿透血脑屏障，有效对抗脑瘤。
十、眼科疾病
商品名：Enzeevu
适应症：新生血管性年龄相关性黄斑变性
研发公司：山德士(Sandoz)
山德士(Sandoz)于8月12日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Enzeevu(aflibercept-abzv)，这是一种与Eylea(aflibercept，阿柏西普)类似的生物药，用于改善和维持新生血管性年龄相关性黄斑变性 (nAMD)患者的视力。
Enzeevu的活性成分是aflibercept，Aflibercept是一种重组融合蛋白，与血管内皮生长因子A (VEGF-A)和胎盘生长因子(PlGF)结合，抑制异常血管生长。在患有新生血管性年龄相关性黄斑变性(nAMD)的患者中，将aflibercept注射到眼中，以改善视力并抑制疾病进展。
十一、中毒和药物依赖
商品名：Zurnai
适应症：阿片类药物过量
研发公司：Purdue Pharma
Purdue Pharma于8月7日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Zurnai(nalmefene/纳美芬注射液)自动注射器用于紧急治疗已知或疑似阿片类药物过量的12岁及以上成人和儿童患者，表现为呼吸和/或中枢神经系统抑制。。
Nalmefene是一种阿片类拮抗剂，可逆转天然和合成阿片样物质的作用，包括呼吸抑制、镇静和低血压。
Zurnai旨在作为紧急治疗在可能存在阿片类药物的环境中立即给药。Zurnai不能替代紧急医疗护理。
注意：已知对盐酸纳美芬或产品中任何其他成分过敏的患者禁用Zurnai。
以上就是对2024年8月FDA批准的所有新药作出简单汇总。
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