Arrowhead制药公司宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已授予其在研药物Plozasiran突破性疗法认定，作为饮食控制的辅助疗法，用于减少患有家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)成年患者的甘油三酯水平。
家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)是一种严重且罕见的遗传病，通常由各种单基因突变引起。FCS会导致极高的甘油三酯(TG)水平，通常超过880mg/dL。如此严重的升高会导致各种严重的体征和症状，包括急性和潜在致命的胰腺炎、慢性腹痛、糖尿病、肝脂肪变性和认知问题。目前美国FDA尚未批准用以治疗FCS患者的治疗方案。
Plozasiran，以前称为ARO-APOC3，是一种一流的研究性RNA干扰(RNAi)治疗药物，旨在减少载脂蛋白C-III(APOC3)的产生，载脂蛋白C-III是富含甘油三酯的脂蛋白(TRLs)的成分，也是甘油三酯代谢的关键调节因子。APOC3通过抑制脂蛋白脂肪酶对TRL的分解和肝脏中肝脏受体对TRL残余物的摄取来增加血液中的甘油三酯水平。plozasiran治疗的目标是降低APOC3的水平，从而降低甘油三酯并将脂质恢复到更正常的水平。
突破性疗法的命名得到了3期PALISADE试验(ClinicalTrials.gov标识符:NCT05089084)数据的支持，该试验评估了plozasiran在基因确诊或临床诊断为FCS的成人中的安全性和有效性。
结果显示，plozasiran使经遗传学测试确认的FCS患者的甘油三酯水平相较基线降低了80%，并使患者发生急性胰腺炎的风险降低了83%。关于安全性，观察到两组之间治疗中出现的不良事件的发生率相似。
Arrowhead总裁兼首席执行官Chris Anzalone博士表示:“plozasiran获得FDA的突破性治疗指定提供了重要的好处，并有可能加快plozasiran向需要它的患者提供的过程。
该公司计划在今年年底前提交plozasiran用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)的新药申请。如果获得批准，这将是美国第一个针对FCS的药物疗法。
参考来源：
Arrowhead Pharmaceuticals receives FDA Breakthrough Therapy designation for plozasiran. News release. Arrowhead Pharmaceuticals. September 10, 2024.
注：以上资讯来源于网络，由香港济民药业整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
如您发现本网站有文字编辑或内容错误，请点击此处发送(需要安装有foxmail或outlook支持)，
或发邮件至：info@pidrug.com，香港济民药业感谢您的到访！
欢迎您添加香港济民药业微信，或在公众号内留言。
