据Viridian Therapeutics在新闻稿中宣布，其在研疗法Veligrotug(VRDN-001，维古塔单抗)在3期THRIVE临床试验中获得积极顶线数据。这是一种静脉注射抗胰岛素样生长因子1受体(IGF-1R)抗体，用于治疗甲状腺相关眼病(TED)。
甲状腺相关眼病(TED)也称作浸润性眼病、Graves眼病，是因为甲状腺功能异常导致眼部损伤所引起的，属于自身免疫性疾病。临床表现首先就是有突眼，患者会感到畏光、流泪、视物模糊、复视、视力下降，严重的会有失明。甲状腺相关眼病有的可以自行缓解，但是有的治疗相对比较困难，主要的治疗方法有抗甲状腺药物、激素或者免疫抑制剂。
Veligrotug可抑制胰岛素样生长因子1受体(IGF-1R)的活性。据信，抑制IGF-1R可能有助于减少TED患者的眼眶炎症和相关组织损伤。
在THRIVE试验中，113名中度至重度活动性TED患者被随机分配接受Veligrotug或安慰剂静脉输注。主要终点是眼球突出缓解率，定义为研究眼的眼球突出从基线减少至少2mm，而对侧眼没有恶化(≥2mm增加)，通过眼球突出度测定法测量。
结果显示，在第15周，veligrotug组的眼球突出缓解率为70%，安慰剂组为5%(治疗差异，64%；P <.0001)。与基线相比，veligrotug治疗组患者的眼球突出平均减少2.9毫米，安慰剂治疗组患者平均减少0.5毫米(治疗差异，2.4毫米；P <.0001)。
Veligrotug在关键次要终点方面也比安慰剂有显著改善，包括:
• 复视完全消失（基线时复视患者在Gorman主观复视量表上的得分为0）：54% vs 12%；
• 复视缓解（Gorman主观复视量表上的得分至少降低1）：63% vs 20%；
• 临床活动评分(CAS)降低至0或1（CAS测量TED的炎症体征和症状，评分范围为0至7）：64% vs 18%；
• CAS平均降低：3.4分 vs 1.7分；
• 总体缓解率（实现眼球突出缓解，CAS从基线降低≥2分，而对侧眼无恶化）：67% vs 5%。
至于安全性，veligrotug通常耐受性良好，不良事件大多是轻微的。据报告，接受veligrotug和安慰剂的患者中分别有16%和10.5%出现听力损伤。
Veligrotug还在针对慢性TED患者的第二阶段3期试验中进行评估（THRIVE-2；ClinicalTrials.gov 标识符：NCT06021054），Viridian于2024年7月完成了THRIVE-2的注册，预计年底将公布顶线数据。基于这些结果，Viridian计划在2025年下半年向美国食品和药物管理局(FDA)提交生物制品许可申请(BLA)。
新闻稿指出，Viridian公司于8月按计划启动了VRDN-003的两项全球3期临床试验：REVEAL-1和REVEAL-2，分别用于治疗活动性和慢性甲状腺相关眼病(TED)。两项试验都将评估每4周或8周皮下注射VRDN-003的效果，并将评估与安慰剂相比的结果。Viridian预计将在2026年上半年获得两项试验的顶线数据，并在2026年底前提交VRDN-003用于治疗甲状腺相关眼病(TED)的BLA。
除了其TED产品组合外，Viridian正在开发一种新的新生儿Fc受体(FcRn)抑制剂组合，包括VRDN-006和VRDN-008，这种组合有可能用于多种自身免疫性疾病。
据悉，Argenx公司的FcRn抑制剂Efgartigimod正在进行TED的3期试验；以及罗氏的1L-6R单抗Satralizumab正在进行TED的两项三期临床试验。
参考来源：
Viridian Therapeutics announces positive topline results from veligrotug (VRDN-001) phase 3 THRIVE clinical trial in patients with active thyroid eye disease. News release. Viridian Therapeutics. September 10, 2024.
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