当地时间9月4日，罗氏(Roche)公布了一项临床2期试验FENopta的开放标签扩展(OLE)研究48周新数据。结果表明，接受其在研BTK抑制剂Fenebrutinib(芬布替尼)治疗长达一年的复发性多发性硬化(RMS)患者中，高达96%患者没有发生疾病复发与进展。
罗氏表示将在即将于本月晚些时候在丹麦举行的第40届欧洲多发性硬化症治疗和研究委员会(ECTRIMS)年会上展示来自FENopta的完整数据和分析。
多发性硬化症(MS)是一种中枢神经系统自身免疫性脱髓鞘疾病，在MS发生时，免疫系统异常攻击中枢神经系统（脑、脊髓和视神经）中神经细胞的髓鞘（对神经细胞的轴突起到绝缘和支持作用），导致炎症和损伤。这种损伤可能导致一系列症状，包括肌肉虚弱，疲劳和视力下降，最终可能导致残疾。大多数MS患者在20到40岁之间首次出现症状，使该疾病成为年轻成年人非创伤性残疾的主要原因。
Fenebrutinib被设计用于口服，是一种高选择性、非共价、可逆的布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制剂；在健康情况下有助于调节B细胞的发育和活化，促进巨噬细胞和小胶质细胞等先天免疫系统细胞的活性。通过靶向这种蛋白质，Fenebrutinib可以帮助缓解MS疾病的活动，同时还可以减缓残疾的进展。
FENopta是一项全球性的随机、双盲、安慰剂对照的2期研究，为期12周，旨在研究Fenebrutinib对109名年龄在18-55岁之间RMS成年患者的疗效、安全性和药代动力学。完成FENopta研究的患者可以选择参加开放标签扩展(OLE)研究。参与开放标签扩展(OLE)研究的所有患者均接受Fenebrutinib治疗，最长可达192周。其中有99例患者进入开放标签扩展(OLE)研究，96例患者在一年后仍留在开放标签扩展(OLE)研究。
分析显示，在开放标签扩展(OLE)期间，96%接受Fenebrutinib治疗的患者在一年内没有复发，年复发率(ARR)为0.04，并且根据扩展残疾状况量表(EDSS)测量，患者48周内残疾程度没有发生变化。
此外，根据磁共振成像(MRI)扫描结果，Fenebrutinib持续抑制颅脑疾病活动。48周后，99%的患者不再出现钆增强(Gd+)T1病灶【活动性炎症的标志】。此外，与双盲期结束时相比，在48周OLE治疗期间持续接受Fenebrutinib治疗的患者，其T2病灶的体积减少了三倍。
在开放标签扩展(OLE)期间中，Fenebrutinib的安全性与之前报告的数据一致。发生在超过5%患者中最常见的不良事件(AE)包含尿路感染(8%)、COVID-19(7%)和咽炎(5%)。一例患者(1%)发生了严重不良事件。Fenebrutinib的安全性特征迄今为止已在超过2700人中受检视。
除此之外，罗氏目前正在进行三项3期临床试验，其中包括针对复发性多发性硬化(RMS)的FENhance 1和FENhance 2试验以及针对原发性进行性多发性硬化(PPMS)的FENtrepid试验。这些数据将评估Fenebrutinib对多发性硬化谱系疾病进展的影响，预计将于2025年底公布。
罗氏称，Fenebrutinib是目前唯一处于多发性硬化症3期开发阶段的可逆抑制剂。
参考来源：
Roche’s fenebrutinib demonstrated near-complete suppression of disease activity and disability progression for up to 48 weeks in patients with relapsing multiple sclerosis. Retrieved September 4, 2024.
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