百时美施贵宝近日公布了一项MAVA-长期扩展(LTE)研究EXPLORER-LTE队列的新的3.5年长期随访结果，该研究评估了CAMZYOS(mavacamten，马瓦卡坦/玛伐凯泰)对纽约心脏协会(NYHA)II-III级症状性梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)成年患者的疗效。分析显示，该药物对患者具有持续益处，并可长期改善LVOT、NT-proBNP和生活质量，与既定疗效和安全性一致。
这项长期随访数据已在伦敦举行2024年欧洲心脏病学会(ESC)大会上公布。
梗阻性肥厚型心肌病(HOCM)是一种以心室间隔肥厚和左心室流出道梗阻为主要特征的遗传性心脏疾病。患者临床表现多样，可表现为无症状或严重的限制症状，包括呼吸困难、胸痛、心悸、晕厥甚至猝死。
CAMZYOS是一种首创的心脏肌球蛋白抑制剂，最初于2022年4月获得美国FDA批准，用于治疗纽约心脏协会II-III级症状性梗阻性肥厚型心肌病成人患者。其批准依据是EXPLORER-HCM试验的结果，该结果证明了CAMZYOS的使用与症状性梗阻性肥厚型心肌病患者的运动能力、LVOT梗阻、纽约心脏协会功能分级和健康状况的改善有关。
2023年6月，FDA批准了CAMZYOS的标签扩展，将VALOR-HCM研究的数据纳入处方信息中，数据反映该药物对梗阻性肥厚型心肌病患者接受室间隔减容治疗(SRT)的需求和资格的影响。
根据新闻稿，CAMZYOS是第一个也是唯一一个被批准的针对症状性梗阻性肥厚型心肌病来源的心肌肌球蛋白抑制剂。
此外，在欧洲心脏病学会和AHA/ACC临床指南中，CAMZYOS被列为一线治疗后症状持续的推荐选项，是症状性梗阻性肥厚型心肌病的标准治疗方案。
MAVA-LTE试验是一项为期5年的开放标签扩展研究，招募了来自EXPLORER-HCM试验的患者。在最初的EXPLORER-HCM试验中，共有251名患者，其中231名患者参加了MAVA-LTE。
其中，211名患者在最新数据截止时仍在接受CAMZYOS治疗。在这群患者中，研究的中位时间为166周（四分位距[IQR]，6.0至228.1周），其中有185名和99名患者分别完成了第156周和第180周的随访。
患者的超声心动图测量结果和生物标志物在长达3.5年的时间内表现出持续改善，包括静息LVOT梯度、Valsalva LVOT梯度、左心房容积指数和NT-proBNP水平。CAMZYOS的安全性在3.5年内保持一致，没有报告任何新的安全问题。
值得注意的是，20名患者的LVEF短暂的降低至50%以下，但均在治疗中断后恢复，其中14名患者恢复了CAMZYOS治疗。
参考来源：
‘Long-Term Follow-Up Data from Phase 3 Study of CAMZYOS® (mavacamten) Underscores Established Efficacy and Safety Profile in Patients with Symptomatic Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy (oHCM)’, press release. Bristol Myers Squibb; released on September 1, 2024.
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