据KalVista制药公司9月3日的新闻稿，美国食品药品监督管理局(FDA)已接受其在研口服药物Sebetralstat的新药申请(NDA)，用于按需治疗12岁及以上成人和儿童患者的遗传性血管性水肿(HAE)发作。FDA已将处方药使用者费用法案(PDUFA)的目标日期设定为2025年6月17日。
如果获得批准，Sebetralstat将成为第一个用于12岁及以上成人和儿童HAE的口服按需治疗药物。
遗传性血管性水肿(HAE)是一种罕见的遗传性疾病，导致C1酯酶抑制剂(C1INH)蛋白缺乏或功能障碍，随后激肽释放酶-激肽系统不受控制地激活。患有HAE的人会经历身体各个部位组织肿胀的痛苦和虚弱发作，根据受影响的部位，可能会危及生命。目前所有获批的按需治疗方案都需要静脉或皮下给药。
Sebetralstat是一种口服血浆激肽释放酶抑制剂，旨在靶向激肽释放酶-激肽系统级联。此前，该药物于2024年8月获得了欧洲药品管理局(EMA)的MAA(上市许可申请)验证。预计将于今年下半年在英国、日本和其他国家申请批准。
NDA得到了3期KONFIDENT试验（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT05259917）数据的支持，该试验是一项随机、双盲、事件驱动的交叉研究，评估sebetralstat与安慰剂在成人和青少年患者(N=136)中按需治疗HAE(1型和2型)的疗效。
结果显示，与安慰剂相比，服用Sebetralstat 300mg (P <.0001)和600mg(P = 0 . 0013)的患者HAE发作的症状缓解明显更快。
据报告，Sebetralstat 300mg组开始症状缓解的中位时间为1.61小时，Sebetralstat 600mg组为1.79小时，安慰剂组为6.72小时。参与者对Sebetralstat的耐受性良好，安全性与安慰剂相似。
该申请还包括来自正在进行的为期2年的开放标签扩展试验(KONFIDENT-S；ClinicalTrials.gov标识符:NCT05505916)。中期结果显示，在登记的112名参与者中，有649次发作接受了Sebetralstat治疗。症状开始缓解的平均时间为1.8小时。在喉部发作亚组(n=14)，症状开始缓解的中位时间为1.3小时。
该公司还计划于10月24日至28日在波士顿举行的美国过敏、哮喘和免疫学学会2024年年度科学会议上展示KONFIDENT和KONFIDENT-S试验的更多数据。
此外，KalVista计划在今年第四季度将正在进行的试验参与者转变为使用口腔崩解片(ODT)配方，以支持计划于2026年提交此额外配方的补充新药申请(sNDA)。如果获得批准，ODT配方将为HAE患者提供一种替代的、新颖的口服按需治疗选择。
新闻稿中还提及，一项评估Sebetralstat在2-11岁儿科人群中的安全性和有效性的KONFIDENT-KID临床试验已于今年6月提前启动并已开始对患者给药，有望在不久的将来获得临床数据。
参考来源：KalVista announces FDA acceptance of New Drug Application for sebetralstat for oral on-demand treatment of hereditary angioedema. News release. KalVista. September 3, 2024.
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