据8月26日默克公司发布的新闻稿，欧盟委员会(EC)批准激活素信号抑制剂WINREVAIR(sotatercept，索特西普)与其他肺动脉高压疗法联合使用，用于治疗世界卫生组织(WHO)功能分级(FC)II至III的成年患者的肺动脉高压，以提高运动能力。
新闻稿指出，这是首个也是唯一一个在欧盟所有27个成员国以及冰岛、列支敦士登和挪威获得批准的用于治疗肺动脉高压的激活素信号抑制剂疗法。
在美国，该药物于今年3月获得美国FDA的批准。在欧盟，默克表示预计将于九月底在德国上市。
肺动脉高压是一种罕见的进行性危及生命的血管疾病，其特征是小肺动脉狭窄和肺循环血压升高。当肺部的小动脉变厚并变窄时，会导致这些动脉内的压力增加，对心脏造成压力；进而导致身体活动受限、心力衰竭和预期寿命缩短。目前，市场上现有的PAH疗法可通过促进肺血管扩张来缓解患者病情，但无法从根本上解决肺血管重塑的问题。
Sotatercept是一种人类重组融合蛋白。它充当配体陷阱，清除肺动脉高压患者体内增多的过量激活素A，抑制激活素信号传导，从而调节血管细胞增殖、降低肺血管阻力并改善血液动力学。
欧盟委员会的批准基于3期STELLAR试验，该试验比较了WINREVAIR(n=163)和安慰剂(n=160)，两者都结合了成人肺动脉高压患者(世卫组织第1组，FC II或III)的护理治疗背景标准。主要疗效终点是在第24周时6分钟步行距离与基线相比的变化。
分析显示，与安慰剂相比，WINREVAIR治疗组的6分钟步行距离改善了40.8米，具有统计学意义和临床意义(95% CI: 27.5，54.1；p<0.001)。WINREVAIR还显著改善了多个重要的次要结果指标，包括降低死亡或临床恶化的风险。与单独使用背景治疗相比，在背景治疗基础上使用WINREVAIR，死亡或临床恶化的风险降低了82%(事件数：7 vs 29, HR=0.182; 95% CI: 0.075, 0.441; p<0.001)。
安全性方面，使用Sotatercept的患者中有4%报告了严重出血事件，而使用安慰剂的患者中有1%，接受背景前列环素治疗或抗血栓药物的患者发生的可能性更高。Sotatercept在临床试验中报告的最常见不良反应包括头痛、流鼻血、皮疹、毛细血管扩张、腹泻、头晕和皮肤发红。
此外，Sotatercept有几项安全注意事项需要仔细监测。该药物可升高血红蛋白水平，导致红细胞增多，这可能会增加血栓栓塞事件或高粘滞综合征的风险。患者应检查血红蛋白水平，并在必要时调整剂量。Sotatercept还可能导致严重的血小板减少症和出血风险增加，尤其是对于接受前列环素治疗的患者。这两种情况都可以通过调整剂量来控制。
除了STELLAR试验之外，默克还在对新诊断的中高风险肺动脉高压患者进行Sotatercept的3期HYPERION试验，以及对左心疾病引起的肺动脉高压进行2期CADENCE研究。
参考来源：
Merck receives European Commission approval for Winrevair (sotatercept) in combination with other pulmonary arterial hypertension (PAH) therapies, for the treatment of PAH in adult patients with functional class II-III. News release. Merck and Co, Inc., August 26, 2024.
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