诺华(Novartis)公司于昨日宣布了每年两次给药的小干扰RNA(siRNA)疗法Leqvio(inclisiran，英克西兰)在一项3期V-MONO研究的积极顶线结果，研究符合其主要终点。该研究评估了未接受降脂治疗的动脉粥样硬化性心血管疾病(ASCVD)低或中度风险患者的inclisiran单药治疗。分析显示，与安慰剂和依折麦布(Ezetimibe)相比，Leqvio单药治疗实现了具有临床意义和统计显著性的低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)降低。
诺华计划在即将召开的医学会议上公布该试验的结果，并与美国食品药品监督管理局(FDA)等监管机构分享。
动脉粥样硬化性心血管疾病(ASCVD)是由动脉内膜中斑块的发展和生长引起的。动脉粥样硬化斑块主要由长期积累的低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)组成，体内长期LDL-C水平的升高会增加个体心脏病发作或中风等心血管事件的风险。许多LDL-C水平升高的患者同时患有其他疾病，如高血压、肥胖或糖尿病，这显著增加了他们罹患ASCVD和心血管事件的风险。
Leqvio是一种针对PCSK9(前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶9型)mRNA的小干扰RNA(siRNA)，于2021年12月获得美国FDA批准，作为饮食和他汀类药物治疗的辅助手段，用于治疗原发性高脂血症成人患者（包括杂合子家族性高胆固醇血症），以降低LDL-C。
在心血管领域上，Leqvio是有史以来第一个也是唯一一个降低LDL-C的小干扰RNA(siRNA)疗法。Leqvio须通过医疗专业人员皮下注射，初始剂量为一剂，三个月后再注射一剂，然后每六个月注射一剂。Leqvio每年两次给药的特性，可能有助于提升患者治疗依从性，这是胆固醇控制中常见的问题。目前，该药物已在近100个国家与地区获得批准，包括美国、欧盟、日本和中国。
V-MONO(CKJX839D12304)是一项为期6个月的随机、双盲、安慰剂和阳性对照药对照的III期研究，旨在评估Leqvio作为单药疗法对未接受降脂治疗的ASCVD低风险或中等风险患者的疗效。
该研究共有350名患者以2:1:1的比例随机接受inclisiran(n=174)、依折麦布(Ezetimibe)(n=89)或安慰剂 (n=87)。主要终点是Leqvio与安慰剂和依折麦布相比，从基线到第150天LDL-C的百分比变化。
研究结果显示，与安慰剂和依折麦布相比，inclisiran治疗导致具有临床意义和统计显著性的LDL-C降低。该试验数据有可能支持Leqvio作为ASCVD一级与二级预防药物。
根据新闻稿，V-MONO是评估siRNA疗法作为单药降低中低风险ASCVD患者体内LDL-C水平的首个试验。
诺华表示，将继续推进多项临床试验研究，以评估Leqvio在一级和二级预防中的潜在用途。这其中包括VICTORION-1-PREVENT (V1P)--------唯一一项针对美国心脏病学会(ACC)和美国心脏协会 (AHA)指南定义的高风险一级预防人群的非他汀类降脂疗法的专门研究；这项结果研究预计将于今年晚些时候完成招募。以及在二级预防环境中，ORION-4和VICTORION-2-PREVENT(V2P)试验结果有望分别于2026年和2027年获得数据。
参考来源：
Novartis twice-yearly* Leqvio® demonstrated clinically meaningful, statistically significant LDL-C lowering as a monotherapy in patients at low or moderate ASCVD risk. News release. Novartis. August 28, 2024.
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