罗氏公司于昨日宣布，欧盟委员会已批准PiaSky(crovalimab-akkz,可伐利单抗)用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)成人和青少年（12岁及以上，体重40公斤及以上）患者，无论患者之前是否曾使用过C5抑制剂治疗。
阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)是一种罕见且危及生命的血液疾病，其中红细胞被人体的补体系统（先天免疫系统的一部分）破坏。这会导致贫血、疲劳和血栓等症状，并可能导致肾脏疾病。抑制补体C5是当前具有显著临床症状PNH患者的治疗标准。然而，持续完全抑制末端补体途径和补体C5的高血清浓度给药物开发带来了挑战，使得患者只能接受静脉注射治疗。
PiaSky是一款靶向补体蛋白C5的可循环使用人源化单克隆抗体，旨在阻断人体免疫系统中的补体系统。该产品通过连续单克隆抗体回收技术工程化改造，与C5结合可以诱导C5蛋白的降解，然后这一抗体可以通过与FcRn受体结合，重新被释放到细胞外，与其它C5蛋白结合。因此，PiaSky在较低的剂量就可以达到迅速和持久的补体通路抑制。
根据标签，该药物通过每月皮下注射一次。新闻稿指出，可伐利单抗是欧盟首个每月一次的皮下(SC)注射PNH疗法，且患者在经过充分培训后可自行注射。该疗法可能为成为当前定期静脉输注C5抑制剂疗法的替代选择，有望帮助减少PNH患者及其照护者的负担和生活干扰。
这一批准基于临床3期试验COMMODORE 2研究的结果，该研究入组患者为之前未接受过C5抑制剂治疗的PNH患者。该研究表明，每4周皮下注射一次的PiaSky可达到疾病控制效果，且耐受性良好。PiaSky的效果不劣于需每2周静脉注射一次的C5抑制剂eculizumab（现有标准疗法）。接受PiaSky治疗的患者不良事件发生率与活性对照药物相似（分别为78%和80%）。
该申请还包括另外两项3期试验的积极数据，即COMMODORE 1研究，研究对象为从使用目前获批的C5抑制剂转换为使用PiaSky的PNH患者；以及COMMODORE 3研究，该试验入组患者为中国首次接受C5抑制剂治疗的患者。
根据2022年年底在美国血液学会(ASH)年会上展示的数据，PiaSky在COMMODORE 3研究中达到了共同主要疗效终点——以LDH水平测定的溶血控制的受试者比例，以及避免输血(TA)的受试者比例。
具体而言，从第5周到第25周，溶血得到控制的受试者平均比例为78.7%。筛查前24周内实现TA的受试者比例(0.0%)与基线至第25周实现TA的受试者比例(51.0%)之间，差异具有统计学意义。值得一提的是，输血需求是PNH补体失调引起溶血的重要临床指标。
据报道，在使用PiaSky治疗后的两周内，受试者疲劳状态得到了快速且有临床意义的改善，并随着时间的推移而持续。试验中总体安全性数据与C5抑制剂和潜在疾病的已知安全性一致，表明PiaSky耐受性良好，没有发现新的安全性信号。
基于COMMODORE研究的积极结果，PiaSky已在全球多个地区获得批准，包括美国，日本和中国。目前正在一个广泛的临床开发项目中对其进行研究，包括补体介导疾病的五项III期研究和三项早期研究，包括PNH、非典型溶血性尿毒症综合征和镰状细胞病。
参考来源：
Roche’s PiaSky approved in the EU as the first monthly subcutaneous treatment for people with PNH. Retrieved August 27, 2024.
注：以上资讯来源于网络，由香港济民药业整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
如您发现本网站有文字编辑或内容错误，请点击此处发送(需要安装有foxmail或outlook支持)，
或发邮件至：info@pidrug.com，香港济民药业感谢您的到访！
欢迎您添加香港济民药业微信，或在公众号内留言。
