据Rhythm制药公司8月26日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已接受其黑皮质素-4受体(MC4R)激动剂IMCIVREE(setmelanotide，司美诺肽)的补充新药申请(sNDA)并优先审查，用于治疗因Bardet-Biedl综合征(BBS)或阿片黑素促皮质激素原(POMC)引起的肥胖症，包括前蛋白转化酶枯草溶菌素/kexin 1型(PCSK1)或2岁儿童的瘦素受体(LEPR)缺乏性肥胖症。FDA指定处方药使用者费用法案(PDUFA)的目标日期为2024年12月26日。
IMCIVREE的活性药物成分为setmelanotide，这是一种首创、寡肽类MC4受体激动剂，旨在恢复因MC受体上游基因缺陷引起的受损MC4受体通路的功能，从而直接解决疾病的根本原因。setmelanotide能够重新建立患者的能量消耗和食欲控制，减少饥饿感、降低体重。
在美国，Setmelanotide适用于6岁及以上成人和儿童患者的慢性体重管理，这些患者患有由Bardet-Biedl综合征(BBS)或阿片黑素促皮质激素原(POMC)、前蛋白转化酶枯草溶菌素/kexin 1型(PCSK1)或瘦素受体(LEPR)缺乏引起的单基因或综合征性肥胖。
在欧盟，setmelanotide用于治疗肥胖和控制与基因确认的BBS或双等位基因POMC功能缺失(包括PCSK1缺陷或双等位基因LEPR缺陷)相关的饥饿，适用于成人和2岁及以上儿童。在欧洲，setmelanotide应由具有潜在遗传病因学肥胖症专业知识的医生开具处方并进行监督。
针对年轻患者的sNDA包括一项为期1年的开放标签3期试验的数据，该试验包括12名年龄在2岁至6岁以下、因双等位基因POMC/PCSK1或LEPR缺乏或临床诊断为BBS而肥胖的患者（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT04966741）。研究参与者每天通过皮下注射接受一次setmelanotide，持续52周。
总的来说，83.3% (95% CI，58.7-99.8)的患者的身体质量指数(体重指数)z评分至少降低了0.2(主要终点；POMC或LEPR缺乏症患者为85.7%；80%为BBS患者)。据报道，绝对身体质量指数(主要终点)的平均百分比变化为-18.4% (-25.6%为POMC或LEPR缺陷患者；BBS患者为9.7%)。
此外，大多数照顾者(10/11)报告说，与试验前相比，患者在52周时的饥饿感有所减轻。该治疗在该患者群体中耐受性良好，其安全性与在老年患者中观察到的安全性相似。
目前，Rhythm正在推进其他罕见疾病中的setmelanotide的广泛临床开发计划，以及研究中的MC4R激动剂LB54640和RM-718，以及用于治疗先天性高胰岛素血症的临床前小分子套件。
参考来源：
Rhythm Pharmaceuticals announces FDA acceptance for Priority Review of supplemental New Drug Application for Imcivree® (setmelanotide) in patients as young as 2 years old. News release. Rhythm Pharmaceuticals. August 26, 2024.
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