安进公司于8月20日宣布，美国食品药品管理局(FDA)扩大了Otezla(apremilast，阿普斯特)的批准范围，包括治疗适合光疗或全身治疗的6岁及以上、体重至少20公斤(44磅)、患有中度至重度斑块型银屑病的儿科患者。此前仅获批用于成人斑块型银屑病。
银屑病是一种慢性疾病，皮肤细胞快速堆积，通常会导致皮肤出现红色或变色、鳞屑和瘙痒斑块。其中约80%患有斑块型银屑病，在患有斑块型银屑病的儿童患者中，五分之一患有中度至重度疾病；大约三分之一的银屑病患者在疾病首次出现时不到18岁。
Otezla(apremilast)是一种口服小分子磷酸二酯酶4(PDE4)抑制剂，对环磷酸腺苷(cAMP)有特异性。PDE4抑制导致细胞内cAMP水平增加，这被认为间接调节炎症介质的产生。Otezla对患者发挥治疗作用的具体机制尚不明确。
新闻稿指出，这是首款也是唯一一款针对6-17岁儿童和青少年中度至重度斑块状银屑病的口服药物。在Otezla儿科适应症获批前，FDA批准的青少年全身治疗方案一直是注射或输液。
儿科批准基于随机、双盲、安慰剂对照的SPROUT试验(ClinicalTrials.gov 标识符：NCT03701763)的数据，该试验包括245名年龄在6至17岁之间、体重至少为20公斤、患有中度至重度斑块状银屑病的患者。研究参与者被随机分配接受apremilast(n=163)或安慰剂(n=82)治疗，为期16周。
主要终点是第16周的静态医生总体评估(sPGA)反应（定义为清晰的“0”或几乎清晰的“1”，并且至少比基线减少2分）。另一个结果测量是PASI-75反应（定义为银屑病面积严重程度指数 [PASI]评分至少比基线减少75%）。
在第16周，研究结果显示，apremilast组有33.1%的患者达到了sPGA反应，而安慰剂组有10.8%的患者达到了sPGA反应（治疗差异，22.3% [95% CI，12.2-32.4]；P <.0001）。
此外，apremilast治疗患者中45.7%的患者达到了PASI-75，而安慰剂组患者中只有16%的患者达到了PASI-75（治疗差异，29.7% [95% CI，17.9-41.6]）。
apremilast最常见的不良反应是腹泻、恶心、上呼吸道感染、紧张性头痛和头痛。
这项研究的结果已在3月8日至3月12日在加利福尼亚州圣地亚哥举行的2024年美国皮肤病学会年会上发表。
Otezla以片剂形式提供，有3种剂量强度：10毫克、20毫克和30毫克。在初始滴定期后，患有斑块型银屑病的儿科患者的Otezla维持剂量将根据体重以20或30毫克剂量给药，每日两次。体重20公斤至<50公斤的儿科患者建议剂量为20毫克，每日两次；体重至少50公斤的患者建议剂量为30毫克，每日两次。
参考来源：Otezla® (apremilast) now available in the US for moderate to severe pediatric plaque psoriasis. News release. Amgen. August 20, 2024.
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