武田(Takeda)制药于8月7日宣布，欧盟委员会(EC)批准ADZYNMA(重组ADAMTS13)用于治疗患有先天性血栓性血小板减少性紫癜(cTTP)的儿童和成人患者的ADAMTS13缺乏症。这是欧盟首个也是唯一一个专门用于治疗这种疾病的酶替代疗法。
在美国和日本，ADZYNMA获批用于成人和儿童先天性血栓性血小板减少性紫癜(cTTP)患者的预防性和按需酶替代治疗(ERT)。
先天性血栓性血小板减少性紫癜是一种极其罕见的凝血障碍疾病，其特征是ADAMTS13酶缺乏，导致危及生命的急性事件和慢性症状，例如血小板减少症和微血管病性溶血性贫血。未经治疗的急性血栓性血小板减少性紫癜事件死亡率超过90%。
这种酶替代疗法是ADAMTS13酶的纯化重组形式，其作用是替代先天性血栓性血小板减少性紫癜患者体内缺乏的低水平酶。每隔一周静脉注射一次，以进行预防性酶替代疗法，帮助降低疾病症状的风险，或每天一次，以在患者经历急性事件时进行按需酶替代疗法。
批准是基于一项全球III期研究(NCT03393975)，评估了ADZYNMA作为血栓性血小板减少性紫癜发作的预防性治疗的益处，该研究招募了48名患有严重先天性血栓性血小板减少性紫癜的儿童和70岁以下的成人。这项研究分为三个阶段，每个阶段6个月。在第一阶段，患者要么使用ADZYNMA，要么接受常规治疗——血浆疗法，以预防血栓性血小板减少性紫癜发作。
根据患者既往治疗方案，选择每周治疗1次或每2周治疗1次。在第二阶段，首先接受常规治疗的患者转而接受ADZYNMA治疗，而最初接受ADZYNMA治疗的患者现在接受常规治疗。在第三阶段，所有患者均接受ADZYNMA治疗。
试验期间，接受ADZYNMA治疗的患者无一发生急性血栓性血小板减少性紫癜事件，但接受血浆疗法的对照组中有一名患者发生急性血栓性血小板减少性紫癜事件。由于这一数字较低，因此无法得出ADZYNMA是否可以治疗急性血栓性血小板减少性紫癜发作的结论。
然而，研究表明，与接受常规治疗的患者相比，使用ADZYNMA的患者出现该疾病的其他症状（例如血小板减少症和微血管病性溶血性贫血事件）的几率较低。接受ADZYNMA治疗的患者中有一名患者发生亚急性血栓性血小板减少性紫癜事件，接受血浆疗法的六名患者发生了七起事件。
该研究还纳入了5例先天性血栓性血小板减少性紫癜患者，这些患者在发生急性血栓性血小板减少性紫癜发作时接受了按需ADZYNMA或常规治疗。在该研究中，1例急性血栓性血小板减少性紫癜发作被ADZYNMA成功治疗，另1例患者被常规治疗成功治疗。两例急性发作均在治疗后3日内缓解。
据报告，与基于血浆的疗法相比，ADZYNMA具有良好的安全性，最常见的不良反应包括头痛、腹泻和恶心。
此外，武田正在一项正在进行的IIb期试验中进一步评估重组ADAMTS13在治疗免疫介导的血栓性血小板减少性紫癜(iTTP)方面的潜力。
参考来源：
‘Takeda Receives European Commission Approval for ADZYNMA®▼ (Recombinant ADAMTS13) as the First and Only Recombinant ADAMTS13 Replacement Therapy for Congenital Thrombotic Thrombocytopenic Purpura (cTTP)’, press release. Takeda; Published on August 7, 2024.
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